文章核心观点 - Scemblix是一种新的一线治疗选择,在III期临床试验中显示出优于所有标准治疗的疗效和良好的安全性及耐受性[1][2][5] - Scemblix治疗组患者的剂量减少和不良反应导致治疗中止的比率都较低[5] - 近一半的慢性髓性白血病(CML)患者无法达到治疗效果里程碑,近四分之一的患者在一年内停药或转换治疗[4] - Scemblix获批用于新诊断和既往治疗的CML,使四倍于之前的患者可获得潜在的新标准治疗[3] 根据目录分别总结 疗效 - Scemblix在48周时的主要分子学反应率(MMR)明显优于其他医生选择的标准一线和二线酪氨酸激酶抑制剂(TKI),包括伊马替尼[2][5] - Scemblix治疗组患者达到更深层次的分子学反应,包括MR4,明显高于其他TKI和伊马替尼[6] 安全性 - Scemblix的安全性与既往研究结果一致,未发现新的安全性问题[6] - Scemblix组患者发生3级及以上不良反应、剂量减少和不良反应导致停药的比率均较其他TKI显著降低[5] 患者获取 - Scemblix获批适用于新诊断和既往治疗的CML患者,使四倍于之前的患者可获得这一潜在新标准治疗[3] - 诺华公司提供患者支持服务,帮助患者了解保险报销和寻找财务援助[14] 公司承诺 - 诺华公司在CML领域有20多年的科研承诺,致力于开发更有针对性和更好耐受性的新药[15] - 公司与马克斯基金会的20多年合作,为低中收入国家的CML患者提供了Gleevec、Tasigna和Scemblix等药物的获取支持[15]