文章核心观点 - Fabhalta(iptacopan)治疗C3肾小球病(C3G)患者12个月时可持续降低蛋白尿 [1][2] - Fabhalta治疗后肾小球滤过率(eGFR)下降趋势有所改善 [1] - Fabhalta安全性良好,未出现新的安全信号 [1][5] - Fabhalta是唯一一种针对C3G潜在病因的口服替代补体通路抑制剂 [2][6] - 诺华正在推进多项肾脏疾病治疗产品的监管申报 [2][3] 根据目录分别总结 C3G疾病概况 - C3G是一种罕见的进行性肾脏疾病,主要发生在儿童和年轻成人 [6] - 每年全球新诊断C3G患者约1-2人/百万 [6] - C3G是由补体通路过度激活导致肾小球内C3蛋白沉积,引发肾小球炎症和损害 [6] Fabhalta临床研究结果 - APPEAR-C3G研究显示Fabhalta可在12个月时持续降低蛋白尿 [1][2] - Fabhalta治疗后eGFR下降趋势有所改善 [1] - Fabhalta安全性良好,未出现新的安全信号 [1][5] 公司在肾脏疾病领域的布局 - Fabhalta已获批用于治疗PNH和IgA肾病,正在多项罕见肾脏疾病中评估 [3] - 公司还在开发其他IgA肾病治疗候选药物 [4] - 公司在肾脏疾病领域有40多年的历史,致力于开发针对疾病根源的创新疗法 [6]