文章核心观点 - 公司宣布将于2024年10月24日举行投资者网络直播,介绍NTLA-2002 II期临床试验数据 [1][2] - NTLA-2002是基于诺贝尔奖获得者CRISPR/Cas9技术开发的,有望成为治疗遗传性血管性水肿(HAE)的首个一次性疗法 [3] - NTLA-2002通过失活KLKB1基因来预防HAE发作,中期I期临床数据显示可显著降低发作率和凝血酶水平 [3] - NTLA-2002获得多项监管机构的重要指定,包括FDA孤儿药和RMAT指定、英国MHRA创新通道、EMA PRIME指定以及欧盟孤儿药指定 [3] 行业概况 - 遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病,特点是严重、反复和不可预测的炎症性发作,可能危及生命 [4] - 目前虽然没有治愈HAE的方法,但有预防和急救治疗选择,包括长期和短期预防性用药,但仍会出现发作 [4] - 抑制凝血酶是预防HAE发作的临床验证策略 [4] 公司概况 - 英特利亚是一家领先的临床阶段基因编辑公司,专注于利用CRISPR技术开发革命性的治疗方法 [5] - 公司的体内项目利用CRISPR直接编辑人体内的致病基因,体外项目则利用CRISPR改造人体细胞治疗癌症和自身免疫疾病 [5] - 公司拥有深厚的科学、技术和临床开发经验,正在不断拓展CRISPR平台的编辑和递送技术 [5]