文章核心观点 - 公司已启动针对其主要产品deramiocel的生物制品许可申请(BLA)的滚动提交过程 [1][2] - 该申请可能符合FDA的优先审评资格,因为deramiocel可能为治疗严重的杜氏肌肉营养不良症心肌病提供显著的安全性和/或有效性改善,目前尚无获批的治疗方案 [2] - 公司计划于2024年底前完成BLA的滚动提交 [2] 公司概况 - 公司是一家专注于开发转化性细胞和外泌体治疗方法的生物技术公司 [6] - 公司的主要产品候选药物deramiocel(CAP-1002)是一种同种异体心源性细胞治疗,已在临床前和临床研究中显示出免疫调节、抗纤维化和再生作用 [3] - deramiocel已获得孤儿药物认定,并获得再生医学高级疗法(RMAT)指定,有利于监管路径 [4] - 如果获得FDA批准,公司还有资格获得罕见儿童疾病优先审评券 [4] 杜氏肌肉营养不良症概况 - 杜氏肌肉营养不良症是一种严重的遗传性疾病,导致骨骼、心脏和呼吸肌肉逐渐虚弱和慢性炎症,中位寿命约30岁 [5] - 该病在美国的患病人群估计为15,000-20,000人 [5] - 该病的发病机制是由于功能性肌肉蛋白distrophin的生产受损,导致肌肉细胞受损和纤维化 [5] - 目前治疗选择有限,尚无治愈方法 [5]