文章核心观点 - 公司宣布了其开放性第1期临床试验中MTX110在复发性神经胶质母细胞瘤患者中的无进展生存期和总生存期的最新进展[1][2][3][4] - 第A组患者的总生存期数据与已发表的生存率相比较有利[5][6] - 这些数据建立在MTX110在弥漫性中线胶质瘤两期1临床试验中的良好表现基础之上[6] 关于MTX110 - MTX110是一种可溶性的panobinostat自由碱,通过与羟丙基-β-环糊精(HPBCD)复合实现,可通过增强渗透传递(CED)直接输送到肿瘤部位,达到潜在的化疗剂量[7] - 口服的panobinostat乳酸盐(Farydak®)制剂不适合治疗脑癌,因为血脑屏障穿透性差,脑内药物浓度不足[7] - MTX110正在被临床评估用于复发性神经胶质母细胞瘤(NCT05324501)和复发性髓母细胞瘤(NCT04315064)[7][11] - MTX110通过导管系统(如CED或第四脑室输注)直接输送到肿瘤内部及周围,绕过血脑屏障,使肿瘤暴露于高浓度药物,同时最小化全身药物水平和潜在毒性[7] - Panobinostat在体外和体内DIPG(DMG)和GBM肿瘤细胞模型中表现出高活性,在14株DIPG(DMG)患者来源细胞系中的83种抗癌药物中表现最佳[7] 关于公司 - 公司是一家处于临床阶段的生物制药公司,正在开发一系列创新产品治疗未满足的医疗需求[8] - 公司的主要开发项目包括eRapa、tolimidone和MTX110[9][10][11] - 公司拥有三种专有的药物递送技术,旨在提高药物的生物递送和生物分布[12] - 公司总部和研发设施位于英国卡迪夫[12]