文章核心观点 - 公司宣布将在美国心脏协会(AHA)科学大会上分享其ATTR-CM(遗传性转甲状腺素淀粉样心肌病)药物acoramidis的长期疗效数据 [1][2] - 公司还将在会议上分享3篇关于ATTR-CM的海报论文 [2] 公司概况 - 公司是一家专注于遗传性疾病的商业阶段生物制药公司 [3] - 公司成立于2015年,由经验丰富的药物发现、开发和创新人员组成,致力于尽快将遗传医学的进步应用于患者 [3] 会议演讲和海报论文 - 关于acoramidis在ATTR-CM患者中的长期疗效数据,包括全因死亡率和心血管相关住院率的改善 [2] - 关于ATTR-CM患者的医疗费用和医疗资源利用情况,超过一般心力衰竭患者 [2] - 关于ATTR-CM患者基线风险的变化趋势,通过对临床试验的系统文献回顾 [2] - 关于acoramidis在既往有无心血管住院史的ATTR-CM患者中的生存改善情况 [2]