文章核心观点 - 公司在ATTR-CM(遗传性转甲状腺素淀粉样变性心肌病)的III期ATTRibute-CM研究中,进行了一项事后分析,评估了acoramidis对所有原因死亡率(ACM)和复发性心血管相关住院(CVH)事件复合终点的影响 [1] - 分析结果显示,与安慰剂相比,acoramidis治疗组在30个月内复合ACM和复发性CVH事件减少了42% [1] - 此外,acoramidis治疗组在30个月内ACM和复发性CVH事件发生率也下降了30.5% [1] 公司概况 - 公司提交了FDA上市申请,获得了11月29日2024年的PDUFA行动日期,并向欧洲药品管理局提交了上市申请,预计将在2025年获得决定 [2] 行业概况 - ATTR-CM是由肝脏产生的错误转甲状腺素(TTR)蛋白聚集在心脏主泵室中而引起的 [2]