文章核心观点 - 公司将专注于一组高价值的项目,每个项目都针对生物学原理明确、临床开发和监管路径清晰的疾病 [1] - 公司希望通过这些优先项目,在多种目标组织和细胞类型中展示Prime Editing的技术领导地位,并为后续项目的更快更有效的推进提供洞见 [2] - 公司同时将继续利用业务开发,如与Bristol Myers Squibb的合作,进一步扩大Prime Editing的应用范围 [2] 重点内容总结 血液学、免疫学和肿瘤学 - 公司将专注于开发两个治疗慢性肉芽肿病(CGD)的项目,这两个项目有望解决绝大多数CGD患者 [3][4][5] - 公司与Bristol Myers Squibb达成战略研究合作和许可协议,共同开发和商业化多个Prime Edited体外T细胞疗法 [5] 肝脏 - 公司正专注于推进其治疗Wilson's Disease的项目,预计将于2024年第四季度提供新的临床前数据并启动IND使能活动,并计划于2026年上半年提交IND和/或临床试验申请 [6] 肺部 - 公司正在利用Prime Editing开发治疗囊性纤维化的两种策略:热点编辑和PASSIGE [6] 其他项目 - 为了尽快推进优先高价值项目,公司正在寻求合作机会推进其他项目,包括神经系统疾病、细胞疗法、眼科疾病和听力损失等 [7] 财务更新 - 由于战略管线重点调整,公司将精简运营费用和资本支出 - 加上今日宣布的与Bristol Myers Squibb的协议带来的1.1亿美元前期对价,公司预计现金储备将延长至2026年上半年 [8]