核心观点 - 桥接生物制药公司（BridgeBio Pharma, Inc.）的acoramidis治疗在ATTR - CM研究中显示出积极成果，包括降低全因死亡率（ACM）和心血管相关住院率（CVH）等[1][2] - 在日本进行的成人ATTR - CM的3期试验结果积极，30个月治疗期内无ACM事件报告[1][3] - 基于ATTRibute - CM的积极结果，公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请并被接受，同时向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请[4] 试验结果相关 - 在ATTRibute - CM研究中acoramidis治疗在30个月时与安慰剂相比，全因死亡率（ACM）和复发性心血管相关住院（CVH）显著降低[1] - 与安慰剂相比，acoramidis治疗在30个月时复合ACM和复发性CVH事件减少42%，CVH事件累积频率减少50%，在首次事件（CVH或ACM）发生时间上相对于安慰剂有早期和持续的改善，事件发生率从第3个月开始分离[1] - 应用负二项回归模型（事后分析），acoramidis治疗30个月时复合ACM和复发性CVH事件较安慰剂减少42%（p = 0.0005），应用Andersen - Gill模型（事后分析），30个月时ACM和复发性CVH事件风险降低30.5%（p = 0.0008），30个月内每位患者的ACM和复发性CVH事件总数较安慰剂减少42%[2] - 日本的3期试验结果与ATTRibute - CM结果一致，包括30个月时的生存、CVH和其他身体功能指标（6分钟步行试验测量）和生活质量指标（堪萨斯城心肌病问卷总体总结评分测量），且30个月治疗期内无死亡报告[3] 公司申请相关 - 公司基于ATTRibute - CM的积极结果向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请，PDUFA行动日期为2024年11月29日[4] - 公司向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请，预计2025年做出决定[4] 公司概况相关 - 桥接生物制药公司（BridgeBio）是一家商业阶段的生物制药公司，成立于2015年，旨在发现、创造、测试和提供治疗遗传病患者的变革性药物，其研发项目从早期科学到高级临床试验不等[5]