BridgeBio Announces Infigratinib Is the First Ever Investigational Therapeutic Option for Achondroplasia to Be Awarded Breakthrough Therapy Designation by the FDA
BBIOBridgeBio(BBIO) GlobeNewswire News Room·2024-09-17 19:30

文章核心观点 - 美国FDA授予了口服药物infigratinib突破性疗法认定,这是首次针对治疗儿童型肢端肥大症的药物获此认定[1][2][3] - 这一认定将加快infigratinib在美国的开发和监管审查,如果获批将成为首个针对肢端肥大症儿童的口服治疗选择[1][2] - 在PROPEL 2临床试验Cohort 5中,infigratinib显示出在12个月和18个月时年化身高速率(AHV)均有统计学显著性增加,以及在18个月时身体比例也有统计学显著性改善[3][4] 公司相关 - BridgeBio Pharma公司专注于遗传性疾病的药物研发,infigratinib是其骨骼发育异常项目的一部分[5][6] - 除了突破性疗法认定,infigratinib还获得了FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿童疾病认定,如果获批可能还会获得优先审评券[5] - BridgeBio公司承诺将探索infigratinib在肢端肥大症、短肢症以及其他骨骼发育异常疾病上的潜在应用,这些疾病存在重大未满足的医疗需求[4] 行业相关 - 肢端肥大症虽然表面上只影响个人身高,但实际上是一种骨骼发育异常疾病,可能影响生活质量和功能[4] - 获得更多治疗选择将为患有肢端肥大症的家庭提供更多控制权和选择权,让他们能够更有信心和更好的功能状态生活[4]