公司概况 - 公司专注于三大支柱:推进reni-cel治疗方案、开发in vivo基因编辑技术、利用知识产权获取非稀释性融资 [6] - 公司已在reni-cel治疗方面取得重大进展,18名患者治疗后未出现严重血管闭塞事件,且患者贫血得到纠正 [7][8] - 公司正在加快推进in vivo基因编辑技术,已取得交付和编辑工具方面的进展,计划在年内完成in vivo概念验证 [9][10][11][12] - 公司与Vertex达成知识产权许可交易,将Cas9专利授权给其他公司获取非稀释性融资 [13] 技术优势 - 公司采用功能性上调而非敲低的基因编辑策略,与siRNA和反义寡核苷酸等技术有所区别 [16][17][18] - 公司选择目标疾病时,会优先考虑标准治疗效果较差或不存在的适应症,以及可以快速获得生化标志物反馈的疾病 [20][21] - 公司的基因编辑技术具有灵活性,只需改变指导RNA序列即可应用于新的靶标 [12] 商业策略 - 公司将采取快速跟随者的策略,利用Vertex和bluebird Bio的先行经验来优化商业化过程 [44][45] - 公司计划采取高度专注的销售模式,主要针对美国75家主要治疗中心 [54][55] - 公司正在评估各种商业化结构,包括海外合作伙伴关系 [45][46][47] - 公司将参考Vertex和bluebird Bio的定价策略,预计reni-cel的价格将在2-3百万美元区间 [50] 知识产权策略 - 公司拥有Cas9专利,正在与多家公司进行许可谈判,预计可获得类似于Cabilly抗体专利的持续性收益 [13][62][63][64][65] - 公司还与Bristol Myers Squibb合作,利用公司技术支持其在肿瘤领域的研发 [67][68][69]