文章核心观点 - 公司的主要资产acoramidis有望在ATTR心肌病市场获得较大市场份额 [1][2][3] - acoramidis在临床试验中显示出优于同类药物的疗效和安全性 [3][4][5][7] - 公司其他在研管线如infigratinib、encaleret和BBP-418也有较大发展潜力 [1][11] 根据目录分别总结 acoramidis在ATTR心肌病市场的表现 - acoramidis在30个月时的全因死亡率和心血管住院率降低42%,优于同类药物tafamidis的25%和Amvuttra的28-33% [3] - acoramidis在治疗开始3个月时就显示出与安慰剂组的分离,优于Amvuttra在7-8个月才出现分离 [3] - acoramidis能更好地稳定TTR蛋白,这与改善临床结局高度相关 [7][8] 公司其他在研管线 - infigratinib在II期试验显示良好疗效,III期试验结果有望进一步证实其在achondroplasia等适应症的疗效 [11] - encaleret在II期试验中显示能有效改善ADH1患者的血钙和尿钙水平 [11] - BBP-418在III期试验中存在较大失败风险,但公司仍有望从中获得一定收益 [11] 公司整体估值及风险 - 公司整体估值区间为52-69美元/股,主要来自acoramidis和infigratinib的贡献 [14] - 短期内acoramidis能否获批是关键风险,长期来看还面临临床试验失败、竞争加剧等风险 [13]