文章核心观点 - 公司研究发现,在ATTR-CM研究中,从tafamidis和安慰剂组转换到acoramidis组的患者,在OLE研究第1个月和第6个月时,血清TTR水平分别平均增加了3.0mg/dL和3.4mg/dL [1][2] - 在ATTR-CM研究中,第28天时血清TTR水平的增加与降低全因死亡率、心血管死亡率和心血管相关住院率的风险相关 [3] - acoramidis显示出对ATTR-CM患者的死亡率、住院率和生活质量有显著影响,包括:第3个月开始相对于安慰剂在首次事件(心血管相关住院或全因死亡)时间上的早期和持续改善,在第30个月时相对于安慰剂复合心血管相关住院和全因死亡事件风险降低42%,以及相对于安慰剂在第30个月时心血管相关住院事件累积频率降低50% [3] 根据目录分别总结 血清TTR水平变化 - 从tafamidis和安慰剂组转换到acoramidis组的患者,在OLE研究第1个月和第6个月时,血清TTR水平分别平均增加了3.0mg/dL和3.4mg/dL [1][2] - 在ATTR-CM研究中,第28天时血清TTR水平的增加与降低全因死亡率、心血管死亡率和心血管相关住院率的风险相关 [3] 临床结果 - acoramidis显示出对ATTR-CM患者的死亡率、住院率和生活质量有显著影响,包括: - 第3个月开始相对于安慰剂在首次事件(心血管相关住院或全因死亡)时间上的早期和持续改善 [3] - 在第30个月时相对于安慰剂复合心血管相关住院和全因死亡事件风险降低42% [3] - 在第30个月时相对于安慰剂心血管相关住院事件累积频率降低50% [3] 监管进展 - 公司已向美国FDA和欧洲EMA提交了acoramidis用于治疗ATTR-CM的新药申请和上市申请,预计将在2024年11月和2025年获得决定 [4] 公司信息 - 公司是一家专注于遗传性疾病的商业阶段生物制药公司,成立于2015年,拥有丰富的药物发现、开发和创新经验 [5] 合作信息 - 公司已授予拜耳公司在欧洲独家商业化acoramidis用于治疗ATTR-CM的权利,这利用了拜耳在心血管疾病领域的专长和在欧洲的销售网络 [6]