文章核心观点 - 诺华公司宣布其胆固醇药物Leqvio(inclisiran)在V-MONO晚期临床试验中取得积极数据 [1] - Leqvio是第一个也是唯一一个小干扰RNA(siRNA)疗法,可降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C) [1] - 该药物已在多个国家获批,包括美国、欧盟、日本和中国 [1] 根据相关目录分别进行总结 Leqvio临床试验情况 - V-MONO是一项为期6个月的随机、双盲、安慰剂和活性对照对照的III期临床试验,评估Leqvio作为单药治疗在低或中度动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)风险患者中的疗效 [3] - 该试验共纳入约350名患者,以2:1:1的比例随机分配到inclisiran(n=174)、依折麦布(n=89)或安慰剂(n=87)组 [3] - 该试验达到了主要终点,显示Leqvio单药疗法较安慰剂和依折麦布在降低LDL-C方面具有优越性 [3] - 这一积极结果进一步证实了Leqvio在整个ASCVD患者群体中的疗效 [3] Leqvio的开发计划 - Leqvio是诺华60,000例患者VictORION临床试验计划的一部分,该计划评估Leqvio在原发性和继发性ASCVD预防中的潜在用途 [5] - V-MONO是首个评估作为单药疗法的siRNA疗法在低或中度ASCVD风险患者中降低LDL-C的试验 [5] - 随着2023年Sandoz业务的成功分拆,诺华现已成为一家纯粹的创新药公司,专注于心血管、肾脏和代谢、免疫学、神经科学和肿瘤等核心治疗领域 [5][6] - Leqvio在更广泛患者群体中的成功开发应该会进一步增强诺华的心血管业务 [6] 其他合作情况 - 诺华已与Alnylam Pharmaceuticals公司签订许可和合作协议,获得Leqvio的全球开发、生产和商业化权利 [6] - 诺华还与Lindy Biosciences公司签订了多靶点独家全球许可协议和战略合作,旨在实现高浓度自我给药治疗,改善患者预后和依从性 [7]