文章核心观点 - 美国FDA受理了Soleno Therapeutics公司的新药申请,申请批准其主要候选药物DCCR(diazoxide choline)用于治疗普拉德-威利综合征(PWS)患者的暴食症状[1][2][3] - DCCR是一种新型的口服、每日一次的缓释剂型,含有diazoxide choline,这是diazoxide的结晶盐,尽管diazoxide尚未获批用于治疗PWS,但已获批用于治疗一些罕见疾病[3] - Soleno公司已为DCCR在PWS患者中的治疗用途建立了广泛的专利保护,并获得了FDA的突破性疗法、快速通道和孤儿药品指定,以及欧盟的孤儿药品指定[4] 行业概况 - 根据PWS协会的数据,每15,000名新生儿中就有1例患有这种罕见的遗传性疾病,最常见的症状是暴食,严重影响患者的生活质量,长期可能导致糖尿病、肥胖和心血管疾病等并发症[5] - 目前还没有获批用于治疗PWS患者暴食症状、代谢、认知功能或行为方面的治疗方法,这代表了一个重大的未满足的医疗需求[6] 竞争格局 - 去年,Acadia Pharmaceuticals公司也将一种新的候选药物carbetocin鼻喷雾剂(ACP-101)加入到其罕见疾病产品组合中,用于治疗PWS相关的暴食症状,该公司通过收购Levo Therapeutics获得了该药物的全球开发和商业化权利[7][8][9] - 在Levo之前进行的一项晚期临床试验中,carbetocin在统计学上显示可以显著减少PWS患者的暴食相关行为,因此Acadia公司于2023年第四季度启动了一项III期关键性COMPASS PWS试验,评估该候选药物的疗效和安全性[8][9]