文章核心观点 - 公司是一家专注于遗传性疾病的商业阶段生物制药公司 [1][2] - 公司将参加多个投资者会议,包括摩根士丹利全球医疗保健大会、富国银行医疗保健大会和Cantor全球医疗保健大会 [1] - 公司将在这些会议上进行路演和演讲 [1] 公司概况 - 公司成立于2015年,由经验丰富的药物发现、开发和创新者组成,致力于尽快将遗传医学的进步应用于患者 [2] - 公司的管线涵盖从早期科学到临床试验的各个阶段 [2]