公司概况 - 公司成立于2015年,总部位于加州帕洛阿尔托,专注于开发创新的遗传性疾病治疗方法 [3] - 公司采用三管齐下的研发模式,包括高效的发现、分散的团队和高效的开发过程,目标是尽可能快地从临床前到提交申请 [3][5] - 公司在20多个国家进行过500多个临床试验点的临床试验,积累了丰富的监管和临床试验设计经验 [6][7][8][9] 主要产品管线 - 阿科拉米迪斯(Acoramidis)用于治疗转甲状腺蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM),已于2023年12月提交FDA申请,预计2024年11月获批 [11] - 英卡雷特(Encaleret)用于治疗常染色体显性低钙症1型(ADH1) [20] - BBP-418用于治疗肢带型肌营养不良2I型(LGMD2I) [21] - 英非格替尼(Infigratinib)用于治疗骨软骨发育不全和次骨软骨发育不全 [15][16][17][18][19] - BBP-631用于治疗先天性肾上腺增生症(CAH) [22] 研发进展 - 阿科拉米迪斯在ATTR-CM临床试验中显示可以稳定转甲状腺蛋白,减少淀粉样沉积,并降低心血管相关死亡率和住院率 [23] - 英非格替尼在骨软骨发育不全II期试验中显示可以促进患儿身高增长,改善身材比例 [23] - 公司与拜耳签署协议,授予其在欧洲独家销售阿科拉米迪斯的权利,有助于提高该药在欧洲的市场渗透率 [24] 估值分析 - 公司目前市值46亿美元,现金和等价物4.08亿美元,债务17亿美元 [25] - 公司尚未实现产品销售,现金消耗率约1.726亿美元/季度,预计现金储备可支持2.6年运营 [31][32] - 阿科拉米迪斯有望在2024年底获批,其他主要产品也有望在2025-2026年获批 [31][32] - 阿科拉米迪斯有望占ATTR-CM市场25%-40%的份额 [33][34][35] - 公司估值较高,但考虑到产品管线的竞争优势和市场前景,给予"买入"评级 [36][40][41]