文章核心观点 - 公司正计划在新西兰启动一项调查者主导的临床研究,评估QRX003在一名患有剥脱性皮肤综合征(PSS)的儿科患者中的安全性和有效性 [2][3] - QRX003是公司最先进的管线产品,目前正在美国进行两项晚期临床试验,评估其作为治疗Netherton综合征(NS)的潜在疗法 [2][5] - 公司正积极评估在其他国家开设更多临床试验点 [1] - 目前尚无PSS的批准治疗方法或治愈方法,这为公司在另一种罕见遗传性疾病中获得首个监管批准带来了进一步机会 [3][6] 公司概况 - 公司是一家专注于开发和商业化罕见和孤儿疾病新疗法的临床阶段专业制药公司 [8] - 公司的创新管线包括三种正在开发的产品,可能共同针对多种罕见和孤儿适应症,包括Netherton综合征、剥脱性皮肤综合征、掌跖角化病、表皮松解性水疱症等 [8] QRX003产品信息 - QRX003是一种独特的"全身、终生"的外用乳液,针对皮肤炎症和屏障受损的恶性循环 [4][7] - QRX003含有一种专有递送技术配制的广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂,其作用机制旨在执行一种特定蛋白质LEKTI的功能 [7] - LEKTI在Netherton患者中缺失,导致皮肤过度脱落,形成高度多孔和受损的皮肤屏障,QRX003旨在使皮肤脱落过程更加正常化,形成更强大有效的皮肤屏障 [7]