文章核心观点 - 公司正在利用CRISPR-Cas9基因编辑技术开发多种治疗方案,包括修复、敲除和插入基因的方法 [5][6][7][8] - 公司的治疗方案分为体外(ex vivo)和体内(in vivo)两种,体内方案更具挑战性但更方便患者 [7][8] - 公司目前有3个主要项目处于不同临床试验阶段,分别针对转甲状腺素淀粉样变性(ATTR)、遗传性血管性水肿(HAE)和α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD) [17][24][30] - 这些疾病都存在较大的商业机会和未满足的临床需求 [21][28][31] - 公司还在探索进一步利用体内基因编辑技术治疗其他常见疾病的可能性 [33][34] - 作为一家纯研发公司,公司目前还没有任何产品上市销售,主要依靠外部融资维持运营 [36][37][38] 文章分组总结 公司技术和治疗方法 - 公司利用CRISPR-Cas9基因编辑技术开发多种治疗方案,包括修复、敲除和插入基因的方法 [5][6][7][8] - 公司的治疗方案分为体外(ex vivo)和体内(in vivo)两种,体内方案更具挑战性但更方便患者 [7][8] 公司主要项目 - 公司目前有3个主要项目处于不同临床试验阶段,分别针对转甲状腺素淀粉样变性(ATTR)、遗传性血管性水肿(HAE)和α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD) [17][24][30] - 这些疾病都存在较大的商业机会和未满足的临床需求 [21][28][31] 公司未来发展方向 - 公司还在探索进一步利用体内基因编辑技术治疗其他常见疾病的可能性 [33][34] 公司财务状况 - 作为一家纯研发公司,公司目前还没有任何产品上市销售,主要依靠外部融资维持运营 [36][37][38]