文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局(FDA)Genetic Metabolic Diseases Advisory Committee(GeMDAC)投票支持arimoclomol治疗尼曼-皮克病C型(NPC)的有效性[1][2][3] - 公司对arimoclomol获批持乐观态度,认为临床数据支持其治疗NPC的疗效[2][3] - arimoclomol已获FDA授予孤儿药、快速通道、突破性疗法和罕见儿童疾病指定,欧洲药品管理局也授予其治疗NPC的孤儿药品地位[5] NPC疾病概述 - NPC是一种罕见、进行性和神经退行性的溶酶体贮积障碍性疾病,由NPC1或NPC2基因突变导致[4] - 患者会因身体和认知功能受限而失去独立生活能力,出现言语、认知、吞咽、行走和精细运动技能障碍[4] - 疾病进程不可逆转,可在几个月内致命,也可能需要多年才被诊断并逐步恶化[4] 公司概况 - 公司是一家专注于罕见疾病的生物制药公司,致力于利用科学、数据和患者需求开发创新疗法[6] - 公司采取独特的数据驱动开发和商业化策略,克服复杂的药物开发挑战,为罕见疾病患者带来新的治疗方案[6]