文章核心观点 - 公司的主要产品acoramidis在ATTR-CM患者中显示出显著的疗效,包括降低死亡率、住院率和改善生活质量等 [5][6] - 公司正在积极推进多个III期临床试验的全面入组,包括acoramidis、encaleret、BBP-418和infigratinib等,预计2025年将有多个产品获得关键性试验结果 [3][4][6] - 公司通过最近的融资活动,现金储备充足,为后续产品商业化和管线推进提供了有力支持 [7] 财务表现 - 公司Q2营收为2.168百万美元,较上年同期增长32% [8][9][10] - 运营成本和费用同比增加30百万美元,主要用于支持商业化准备和管线推进 [11][12][13] - 其他收益大幅增加,主要来自于子公司脱离合并的收益 [18][19][20] - 归属于普通股东的净亏损同比大幅收窄 [21][22] 管线进展 Acoramidis (ATTR-CM) - 在国际淀粉样蛋白研讨会和欧洲心力衰竭学会大会上公布了多项积极的临床数据分析结果 [5][6] - 包括显著降低复合终点事件风险、改善生命质量等 [5][6] - 公司计划今年内启动预防性试验ACT-EARLY [6] Encaleret (ADH1) - III期CALIBRATE试验正在入组,预计2025年公布关键结果 [4] BBP-418 (LGMD2I/R9) - III期FORTIFY试验入组进度超预期,计划进行中期分析 [4][6] - 获得罕见儿童疾病指定,有望获得优先审评券 [6] Infigratinib (Achondroplasia/Hypochondroplasia) - II期PROPEL 2试验Cohort 5数据显示显著提高年身高速度和改善身材比例 [6] - 获得快速通道和罕见儿童疾病指定,有望获得优先审评券 [6] - 启动观察性前导试验ACCEL,为III期试验铺平道路 [6]