文章核心观点 - 公司提交了一项治疗儿童和成人苯丙酮尿症(PKU)的新药申请[1][2] - 该新药临床试验数据显示可以显著降低血液中苯丙氨酸水平,并有助于患者放宽饮食限制[3] - 公司正在积极推进该新药在全球范围内的审批和上市[4] 公司概况 - 公司是一家专注于罕见疾病领域的生物制药公司[7] - 公司致力于通过创新药物的研发和全球商业化,为缺乏治疗方案的患者提供最佳治疗[7] 疾病概况 - 苯丙酮尿症是一种罕见的遗传代谢性疾病,会导致大脑损害[6] - 如果不及时治疗或管理不善,体内苯丙氨酸会积累到危险水平,造成严重不可逆的并发症[6] - 全球约有58,000人患有苯丙酮尿症[6]