文章核心观点 - 公司开发了一种名为Iomab-ACT的靶向放射性疗法,用于治疗患有镰状细胞病的患者 [4][5] - Iomab-ACT可以在骨髓移植和基因疗法之前用作有针对性的预处理,减少化疗带来的严重毒性反应 [4][5] - 这种创新方法有望最大限度地减少毒性,同时确保完全的供体造血细胞植入 [5] - 这一试验有望为后续的基因疗法预处理研究提供信息,并为镰状细胞病患者提供更广泛的细胞疗法渠道 [4] 根据目录分别总结 公司概况 - 公司是一家开发靶向放射性疗法和其他靶向放射治疗的领导者 [9] - 公司拥有超过230项专利和专利申请,其中包括几项与在回旋加速器中制造Ac-225同位素相关的专利 [9] 产品管线 - 公司的主要产品候选药物包括Iomab-B(预BLA和MAA(欧盟))和Actimab-A(国家癌症研究所CRADA),这些药物已显示出延长复发和难治性急性髓系白血病患者生存期的潜力 [9] - 公司计划推进Iomab-B用于治疗其他血液肿瘤,并推进下一代预处理候选药物Iomab-ACT以改善细胞和基因疗法的结果 [9] 市场机会 - 靶向放射性预处理疗法的市场机会很大,因为所有接受细胞和基因疗法的患者都需要进行某种形式的预处理 [7] - 预计到2030年,美国的CAR-T和基因疗法的可治疗患者人群将近乎翻番,达到约93,000人 [7] - CAR-T疗法市场规模预计未来5年以上将以约11%的复合年增长率增长 [7] - 如果Iomab-ACT能够提供一种或多种临床获益,如降低细胞因子释放综合征(CRS)、减少免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)、延长反应持续时间或提高细胞和基因疗法的整体成功率,那么它就有潜力成为一个潜在的重磅收入机会 [8]