文章核心观点 - 公司拥有3个潜在价值高达10亿美元的资产 [2][3] - 公司正处于生死存亡的关键时刻 需要尽快推进这3个资产的进展 [8][10] - 公司有望在未来12-24个月内实现10亿美元的估值 [11] 资产1: Giroctocogene fitelparvovec (giro-vec) - 用于治疗血友病A的基因疗法 [4][5] - 已完成I/II期临床试验 显示疗效和安全性良好 [5] - 正在进行III期临床试验 预计2024年中期公布结果 [5] - 如果III期试验成功 公司将获得最高2.2亿美元的里程碑付款 [5] 资产2: Isaralgagene civaparvovec (isa-vec) - 用于治疗法布里病的基因疗法 [5][6] - 已完成I/II期临床试验 显示部分患者可停用酶替代疗法 [6] - 只需进行一个25人的关键性试验即可获批 [6] - 预计可为公司带来数亿美元的授权金和里程碑付款 [6] 资产3: STAC-BBB - 一种可穿过血脑屏障递送基因的独特载体 [6][7] - 在非人灵长类动物实验中表现出显著优于其他载体 [6] - 有望用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病等中枢神经系统疾病 [6][7] - 公司已有10家公司对此表现出浓厚兴趣 有望在今年内达成合作 [7]