文章核心观点 - ALTUVIIIO是一种新型的高持续因子VIII替代疗法,可以通过每周一次的给药实现有效的出血预防 [3][5][6] - XTEND-Kids III期临床试验结果显示,ALTUVIIIO在儿童重症血友病A患者中具有良好的疗效和安全性,未发现抑制物生成 [5][6] - ALTUVIIIO可以有效预防关节出血,有助于维护关节健康 [6] - ALTUVIIIO是首个获得FDA突破性疗法认定的因子VIII疗法,在美国、台湾和日本已获批上市 [11][12] 公司和产品信息 - ALTUVIIIO是Sanofi和Sobi公司共同开发的首创性高持续因子VIII替代疗法 [9][10][16] - ALTUVIIIO通过融合Fc、von Willebrand因子和XTEN多肽延长了血浆半衰期,可以实现每周一次给药 [9][10] - ALTUVIIIO已获欧盟批准,商品名为ALTUVOCT [11] - Sanofi和Sobi公司在血友病A治疗领域有广泛的合作,包括Alprolix和Elocta/Eloctate等产品 [16] - Sanofi是一家创新型全球医疗保健公司,致力于通过科学创新改善人们的生活 [18] - Sobi是一家专注于罕见和严重疾病领域的国际生物制药公司 [17] 临床试验信息 - XTEND-Kids III期临床试验纳入了74名12岁以下重症血友病A患儿,评估了ALTUVIIIO的疗效和安全性 [13] - 试验主要终点为因子VIII抑制物发生率,次要终点包括年出血率、关节健康、生活质量等 [13] - XTEND-ed延长试验正在评估ALTUVIIIO的长期安全性和有效性 [14]