文章核心观点 - 公司已向FDA提交了ET-400新药申请,并获得了2025年2月28日的PDUFA目标审查日期 [2] - 公司认为ET-400获批后将有助于公司在口服糖皮质激素市场上占据更大份额,并与ALKINDI SPRINKLE®产品实现年销售额超过5000万美元的峰值 [3] - ET-400是一种专有的室温稳定的口服氢化可的松溶液,公司已获得相关专利保护,专利期至2043年 [4] 公司概况 - 公司专注于罕见疾病治疗产品的开发和商业化 [5] - 公司目前拥有5个商业化的罕见疾病产品,并有3个产品处于后期开发阶段 [5]