文章核心观点 - 公司已向美国FDA和欧洲EMA提交了upadacitinib(RINVOQ®)用于治疗巨细胞动脉炎(GCA)的新适应症申请[2] - 该申请是基于SELECT-GCA III期临床试验结果,upadacitinib联合26周糖皮质激素减量方案在第12周至第52周期间达到了持续缓解的主要终点[5][6] - upadacitinib在GCA患者中的安全性概况与已批准适应症一致[1] 根据相关目录分别进行总结 GCA疾病概况 - GCA是一种中大型动脉的自身免疫性疾病,可引起头痛、颌痛和视力改变,包括突然和永久性视力丧失[3][7] - 该病主要发生在50岁以上的白人女性,尤其是70-80岁之间,但男性更容易出现眼部并发症[7] 临床试验情况 - SELECT-GCA III期临床试验旨在评估upadacitinib在GCA患者中的安全性和有效性[6] - 该试验包括两个阶段,第一阶段比较了upadacitinib联合26周糖皮质激素减量方案与安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案在持续缓解率方面的疗效[6] - 第二阶段正在评估对于第一阶段达到持续缓解的患者,继续使用upadacitinib与停药在维持缓解方面的疗效和安全性[6] 药物信息 - upadacitinib(RINVOQ®)是公司自主研发的JAK抑制剂,正在多种免疫介导性炎症性疾病中进行III期临床试验,包括GCA、强直性脊柱炎、克罗恩病等[8] - 该药物对JAK-1的抑制作用优于JAK-2、JAK-3和TYK-2,但具体抑制哪些JAK酶与疗效和安全性的关系尚不清楚[8] - 目前upadacitinib在GCA适应症尚未获批,其安全性和有效性也未经监管部门评估[8]