文章核心观点 - 公司已向美国FDA提交了针对其药物候选物Namodenoson用于治疗胰腺癌的孤儿药资格申请 [1][3] - 公司计划启动一项Namodenoson的II期临床试验,评估其在晚期胰腺腺癌患者中的安全性、临床活性和药代动力学 [3] - 公司已获得Namodenoson用于治疗晚期肝癌的孤儿药资格,这进一步证实了该药物在这一严重疾病领域的潜在疗效 [3][4] 公司概况 - 公司是一家处于临床晚期的生物技术公司,拥有一个针对肿瘤、肝脏和炎症性疾病的小分子药物管线 [6] - 公司的主要药物包括用于银屑病的Piclidenoson和用于NASH、肝细胞癌及胰腺癌的Namodenoson [6] - Namodenoson已获得美国FDA和欧盟EMA的孤儿药资格认定,并获得美国FDA的快速通道资格作为肝细胞癌的二线治疗 [3][6] - 公司的第三款药物候选物CF602已显示出治疗勃起功能障碍的疗效 [6] 药物Namodenoson - Namodenoson是一种小分子口服生物利用度良好的药物,能高亲和力和选择性地结合A3腺苷受体 [5] - Namodenoson曾在II期临床试验中评估作为肝细胞癌的二线治疗和NAFLD/NASH的治疗 [5] - A3腺苷受体在疾病细胞中表达较高,而在正常细胞中表达较低,这导致该药物具有良好的安全性 [5]