文章核心观点 - Intellia Therapeutics公司开发的基因编辑疗法NTLA-2001有望成为治疗罕见疾病ATTR淀粉样变性的功能性治愈方案 [1][2][3][4] - 根据临床试验数据,NTLA-2001可以大幅降低患者体内致病蛋白的浓度,但仍有少量细胞未被编辑 [3] - 公司发现可以安全地对患者进行二次给药,从而进一步降低致病蛋白浓度至95%,这为公司未来其他基因编辑疗法的重复给药提供了可能 [7][8][9] - 这一发现有利于降低公司基因编辑疗法需要重复给药的潜在风险,并为公司创造了新的收入来源 [9] 行业分析 - 预计到2029年,ATTR淀粉样变性药物市场规模可达到每年110亿美元,这对于Intellia这样的生物科技公司来说意味着巨大的增长潜力 [5] - 但如果NTLA-2001真的能够彻底治愈ATTR淀粉样变性,那么公司可能会因此而失去市场 [6] - 目前Intellia的竞争对手还未能复制出类似的重复给药证据 [9] 公司现状 - Intellia尚未商业化任何药物,目前仍处于起步阶段 [10][11] - 公司目前拥有9.53亿美元的现金和等价物,但每12个月的运营费用为5.699亿美元,意味着不到2年的运营资金 [12] - 公司首席财务官最近离职,可能会影响公司的现金管理和融资活动 [13] - 对于风险偏好较低的投资者来说,Intellia可能还是一家过于风险的公司 [14]