文章核心观点 - 欧洲药品管理局(EMA)委员会(CHMP)对Roche公司的新药PiaSky(crovalimab)给出了积极的评价,建议批准其用于治疗成人和青少年(12岁及以上,体重40kg及以上)的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)[1][3] - 如果获批,PiaSky将成为欧盟首个用于PNH的每月皮下注射(SC)治疗,并可选择自我注射,为患者提供一种替代现有静脉注射(IV)C5抑制剂的选择,有助于减轻治疗负担[1][2] - PiaSky的推荐是基于COMMODORE 2研究结果,每4周给予SC PiaSky可实现与每2周给予静脉注射依鲁单抗相当的疾病控制和安全性[3][9] 公司相关 - Roche是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者,致力于通过科学卓越来发现和开发改善和拯救全球人民生命的药物和诊断产品[5][6] - Roche正在开展广泛的PiaSky临床开发计划,包括5项正在进行的III期临床试验和3项早期临床试验,涉及补体介导性疾病,如PNH、非典型溶血性尿毒综合征和镰状细胞病[3][9][13][14][16][17][18][20][21] 行业相关 - PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病,全球约有20,000人患有该病,C5抑制剂已被证明在治疗PNH方面有效[3][4][5][11] - PiaSky是一种新型C5抑制剂,可在体内循环利用,使药物能够多次结合和抑制C5蛋白,从而实现每4周一次的皮下给药,这为PNH患者和照顾者提供了更多日常生活自由[3][4]