文章核心观点 - 公司正在开发新药物,旨在为严重自身免疫性疾病患者带来转变性治疗 [2] - 公司已经证实多焦性运动神经病(MMN)和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)是由自身抗体介导的疾病 [2] - 公司正在开发针对疾病生物学的创新药物,以期为患者带来超越症状管理的益处 [2] 关于MMN的研究 - 第2期ARDA研究支持empasiprubart作为MMN的潜在新治疗选择 [2][12][13] - 与安慰剂相比,empasiprubart治疗可将静脉注射免疫球蛋白(IVIg)再次治疗的风险降低91% [2] - empasiprubart可改善握力和肌肉力量,提高患者日常活动能力 [2] - empasiprubart耐受性良好,大多数不良事件为轻度或中度 [3] 关于CIDP的研究 - ADHERE研究数据支持VYVGART Hytrulo在CIDP患者中具有持续的疗效和安全性 [4][14][15] - VYVGART Hytrulo治疗组患者功能改善持续,而安慰剂组患者各项疾病评分均有临床意义的恶化 [4][5][6] - 长期延长研究中,98.9%的参与者遵医嘱服药,86%的患者在第24周仍在研究中 [6] - VYVGART Hytrulo的安全性在ADHERE和ADHERE+研究中保持一致,暴露时间增加未增加不良事件发生率 [7] - VYVGART Hytrulo于2024年6月21日获得FDA批准,用于治疗成人CIDP患者 [8] 关于公司 - 公司致力于开发创新的抗体药物,以改善严重自身免疫性疾病患者的生活 [30] - 公司通过免疫创新项目(IIP)与顶尖学术研究人员合作,旨在将免疫学突破转化为世界级的新型抗体药物 [30] - 公司已开发并商业化美国、日本、以色列、欧盟、英国、加拿大和中国首个获批的FcRn阻滞剂 [30]