文章核心观点 - 公司的TransCon CNP(navepegritide)在治疗2-10岁儿童型矮小症患者1年后,在生活质量和身体功能方面显示出与安慰剂相比的显著改善[1][2][3] - 这些改善不仅仅可以用线性生长的变化来解释,支持TransCon CNP可能具有超越线性生长的直接治疗效果[1][2] - TransCon CNP作为首个在治疗型矮小症患者中显示出在健康相关生活质量指标方面与安慰剂相比有统计学显著改善的实验性药物,有望满足这一疾病健康和生活质量并发症的治疗需求[3] 关键数据总结 - 在100μg/kg/周的剂量组,与安慰剂相比,患者在日常生活功能(p=0.047)和情感健康(p=0.045)等指标上有显著改善[4] - 5岁及以上患者的SF-10身体功能汇总评分也有显著改善(p=0.002)[4] - 整个试验人群在100μg/kg/周剂量下52周的生长结果与随机期间该剂量组一致[4] - 未观察到新的安全信号,也未报告与研究药物相关的严重不良事件[4] - 大部分不良事件为1-2级,注射部位反应发生率较低[5]