文章核心观点 - 公司的TransCon CNP(navepegritide)在1年治疗中显示了与安慰剂相比在健康状况和身体功能方面的显著改善[1][2] - 这些改善不仅仅可以解释为线性生长的变化,支持TransCon CNP可能具有超越线性生长的直接治疗效果[1][2] - TransCon CNP作为针对achondroplasia(侏儒症)健康和生活质量并发症的首个获得统计学显著改善的候选药物,有潜力满足这一需求[3] 公司概况 - 公司正在利用其创新的TransCon技术平台建立一家领先的、全面整合的生物制药公司,致力于为患者的生活带来积极影响[6] - 公司以"患者、科学和热情"为核心价值观,利用TransCon技术创造新的潜在最佳疗法[6] - 公司总部位于丹麦哥本哈根,在欧洲和美国也有其他设施[6] 临床试验情况 - ACcomplisH是一项2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增试验,评估了每周一次的TransCon CNP与安慰剂在2-10岁achondroplasia患儿中的疗效和安全性[3] - 在100μg/kg/周的剂量组,患者在日常生活功能和情感健康等方面显示出统计学显著改善,5岁及以上患者的身体功能综合评分也有显著提高[4] - 整个试验人群在100μg/kg/周剂量下52周的生长结果与随机期间该剂量组一致[4] - 未观察到新的安全信号,也未报告与研究药物相关的严重不良事件[4] - 大多数治疗期不良事件为1-2级,注射部位反应发生率较低[5]