公司概况 - 公司是一家处于临床阶段的生物制药公司，没有产品获得商业销售批准[189] 产品开发与财务 - 公司的主要产品候选者MORF-057已经完成了健康志愿者的一期临床试验[201] - 公司在2023年报告了1.521亿美元的净亏损[201] - 公司预计将继续承担研发费用和其他与临床开发和运营相关的费用[201] - 公司需要大量额外资金来推进产品候选者的开发，这些资金可能无法以可接受的条件获得[207] - 公司计划通过公开或私人股权发行、债务融资、额外合作和/或许可协议、信贷或贷款安排来寻求未来的额外资金[212] - 公司未来可能会面临融资限制，可能需要放弃产品候选人的有价值权利[213] - 公司的商业成功高度依赖于当前和未来的产品候选人的成功[214] 产品候选人开发风险 - 公司已投入大量精力和财力开发α4β7特异性整合素抑制剂项目[215] - 公司计划在美国和选定的国外国家寻求产品候选人的监管批准[217] - 公司当前和未来产品候选人的成功将取决于多个因素[218] - 公司的产品候选人处于不同的开发阶段，可能会在开发中失败或遭受延迟[220] - 公司的产品候选人可能无法保持在人体内所需的时间稳定[228] - 公司的产品候选人可能无法通过临床试验的效力终点[228] - 公司的产品候选人可能在临床试验中出现与其他类似产品候选人相似的负面结果[228] - 公司的产品候选人可能无法满足FDA或其他监管机构认可的利益风险概况[228] - 公司可能会在临床试验的启动或完成过程中遇到延迟[234] - 患者招募是临床试验时间的重要因素，受多种因素影响[235] - 临床试验可能会因多种因素而被暂停或终止[236] - 临床试验延迟可能会缩短公司独家商业化权利的时间[238] - 早期临床试验结果可能无法预测后续临床试验的结果[239] - 临床试验中出现重大不良事件可能会影响产品候选者的市场接受度[243] 竞争与市场 - 公司面临来自其他竞争对手的竞争，可能影响产品候选者的开发和商业化[250] - 公司的成功部分取决于开发和商业化比竞争产品更安全更有效的治疗药物[254] - 尽管生物制药行业有重大投资，但美国或欧洲尚未批准口服整合素疗法[255] - 公司正在开发针对骨髓纤维化和实体肿瘤治疗的αvβ8特异性小分子整合素抑制剂项目[257] - 公司面临来自竞争对手的多方面竞争，包括产品的安全性和有效性、产品易于使用的程度、获得监管批准的时间和范围、制造、营销和销售能力的可用性和成本、价格、报销覆盖范围和专利地位等因素[258] - 公司目前的产品候选者或未来的产品候选者可能无法在医生、患者、医疗保险第三方支付者和其他医学界人士中获得足够的市场接受度，如果获得批准，可能无法从产品候选者的销售或许可中产生未来收入[259] 法律与合规 - 历史上，FDA已批准了多种注射用整合素抑制剂用于治疗炎症性肠病、多发性硬化症、牛皮癣、急性冠状动脉综合征和干眼症，但公司的产品候选者基于口服整合素疗法的新方法，迄今为止，尚未有口服小分子整合素疗法获得FDA批准[260] 风险管理 - 公司可能会进行战略交易，包括合作协议，可能会对公司的发展和商业化产品候选人能力产生不利影响[291] - 公司依赖第三方进行某些临床前研究或临床试验，如果第三方未能按合同要求履行，可能会对公司的发展计划产生延迟[297] - 公司依赖第三方制造商和供应商提供产品候选人的组件，如果第三方制造商或供应商失去或未能满足适用的监管要求，可能会对公司业务产生重大不利影响[303] - 公司必须满足FDA和外国监管机构的制造要求，否则可能无法依赖其制造设施生产产品候选人的元素[306] - 公司依赖第三方制造商进行产品生产，如果无法获得或维持合理的商业条款，可能无法成功开发和商业化产品候选物[307] - 第三方制造商可能面临资源限制或由于劳资纠纷、政治不稳定、流行病或大流行病、网络安全事件或全球供应链中断等原因而出现制造困难[309]