公司概况 - 公司最初由Arie Belldegrun博士等人创立,Belldegrun博士是一位临床科学家和生物技术企业家,曾创立多家成功的生物制药公司[33] - 公司建立了一支擅长转录调控、计算生物学和化学生物学的科学团队[32,33] - 公司拥有丰富的管理团队,具有多年的科学和商业经验,成功获得监管批准并商业化了25多种治疗产品[32,33] - 公司总部位于加州圣马特奥,成立于2017年6月[141,142] - 公司拥有97名全职员工，主要分布在加州和马萨诸塞州[135] - 公司致力于创造多元化、包容性和安全的工作环境，近半数员工为女性和来自弱势群体[136] - 公司提供有竞争力的薪酬福利方案,包括股票期权计划和远程办公补贴等[137,138] - 公司重视与员工的沟通和互动,通过多种渠道促进员工参与和反馈[139] - 公司高度重视员工的健康和安全,提供相关支持和资源[140] 产品管线 - 公司建立了一个包括KB-0742和lanraplenib在内的临床管线[34] - 公司正在开发一款高度选择性的口服CDK9抑制剂KB-0742,用于治疗MYC扩增实体瘤和其他转录依赖型肿瘤[30] - 公司正在开发一款新一代SYK抑制剂lanraplenib,正在进行I期/II期临床试验,评估其在复发或难治性FLT3突变AML患者中与吉利替尼联合使用的安全性和抗白血病活性[31] - 公司正在执行多个针对血液恶性肿瘤、前列腺癌、MYC驱动癌症和小细胞/神经内分泌癌症的转录调控网络靶点的发现项目[35] - 公司正在进行 KB-0742 的 Phase 1/2 临床试验,评估其安全性、药代动力学和药效学特性[50] - 公司正在为 lanraplenib 开展 Phase 1b/2 临床试验,评估其在复发/难治性 FLT3 突变 AML 患者中联合 gilteritinib 的安全性和抗白血病活性[39,44] - 公司将针对MYC扩增等转录依赖型肿瘤进行临床试验,以评估KB-0742的安全性和药效[57,58] - 公司正在开展针对FLT3突变复发/难治性急性髓系白血病的Lanraplenib联合吉非替尼的I/II期临床试验[59,60,61,62,63] 研发策略 - 公司建立了一个包括KB-0742和lanraplenib在内的临床管线[34] - 公司正在利用自身的产品引擎,开展多个癌症领域的早期发现项目,包括血液肿瘤、前列腺癌、MYC 驱动癌症和小细胞/神经内分泌癌[41,45] - 公司与 Genentech 建立了发现转录因子靶点的合作关系[42] - 公司通过整合多组学数据和临床真实世界证据来绘制肿瘤特异性转录调控网络(TRN)地图[73] - 公司利用计算生物学能力识别TRN中的关键节点,包括定义转录因子调控模块,以转化TRN地图从关联性到因果性和预测性[74] - 公司利用自主研发的小分子微阵列(SMM)筛选平台,通过基因表达谱签名和针对关键节点的机制验证,识别选择性调控TRN的小分子调节剂[76][77] - 公司针对HOX/MEIS、MYB、IRF4等转录因子在血液肿瘤中的关键作用,以及AR在前列腺癌、MYC在多种肿瘤中的关键作用,开展了相关的发现性研究项目[84][85][87][88] - 公司未来还将评估利用其产品引擎在免疫学领域调控肿瘤微环境和抗肿瘤免疫反应的机会[90] 商业化策略 - 公司计划自行建立商业化能力,也会考虑与制药公司合作[97][98] - 公司目前没有自有制造设施,将依赖第三方制造商生产产品[99] - 公司面临来自大型制药公司、生物技术公司等的激烈竞争[100][101] 知识产权保护 - 公司依赖知识产权保护自身产品,包括专利权等[102] - 公司拥有多项针对主要产品候选药物lanraplenib和KB-0742以及其他研究阶段候选药物的专利和专利申请[103,104,105] - 公司的专利组合包括针对entospletinib的多项已授权专利和专利申请[103] - 公司的SMM平台受到专利和专有技术的保护[103] - 公司正在积极建立围绕产品候选药物和发现项目的知识产权组合[103] - 公司在美国和全球范围内拥有多项针对lanraplenib和entospletinib的组成物和用途的专利[103] - 公司针对KB-0742拥有多项已授权专利和专利申请[103] - 公司专利期限一般为20年,可能获得专利期限延长[104,105] 监管环境 - 公司产品需要经过美国FDA的审批流程才能上市销售[106,107,108,109,110,111,112,113,114,115,116] - FDA审批流程包括临床前试验、临床试验I/II/III期、新药申请提交和审查等环节[109,110,111,112] - 美国FDA可能会将新药申请提交给独立专家组成的咨询委员会进行评估[117] - FDA在批准新药申请前会检查生产设施是否符合cGMP标准[117] - FDA可能会发出完整回应信要求申请人提供更多临床数据或其他信息[117] - FDA可能会批准新药上市但附加一些限制性条件,如REMS风险管理策略[117] - FDA可能会要求进行上市后研究以进一步评估产品的安全性和有效性[117] - 儿童药物研究法要求新药申请必须包含儿科人群的临床试验数据[118] - FDA有加快审评的特殊计划,如快速通道、优先审评和加速批准等[119] - 获批新药须持续遵守FDA的各项监管要求,如定期报告不良事件等[120] - FDA严格管控药品的市场推广和广告宣传,禁止夸大疗效或推广非适应症用药[121] - 新药可获得5年新化学实体或3年新适应症的市场独占期[122] 合规风险 - 美国联邦反回扣法禁止制药和医疗器械制造商以现金或实物等方式诱导或回报他人转介个人或购买、订购或推荐任何商品或服务[123] - 美国联邦虚假索赔法禁止个人或实体向联邦政府提交虚假或欺骗性的索赔[123] - 美国联邦健康保险便携性和责任法案(HIPAA)禁止执行或企图执行欺骗任何医疗保险计划的计划或就医疗事项作出虚假陈述[123] - 美国联邦医生付款阳光法案要求制药公司每年向医疗服务中心报告向医生、其他医疗专业人员和教学医院支付的款项和其他价值转移[123] - 加州消费者隐私法案(CCPA)为加州居民建立了隐私权框架,包括对个人信息的定义和新的退出机制[125,126] - 欧盟通用数据保护条例(GDPR)对数据控制者和处理者施加了严格的问责制义务,并规定了更高的数据同意标准[126] - 美国《平价医疗法案》(ACA)增加了制药商向政府医疗项目支付的最低药品回扣比例,并建立了一个新的患者中心的成果研究所[129,130] - 《通胀减免法案》(IRA)要求美国卫生和公众服务部就某些高支出单一来源药物和生物制品的价格进行谈判,并对超出通胀的价格上涨征收罚款[131] - 美国政府近期加大了对制药公司定价行为的监管力度,包括发布行政命令和立法旨在提高定价透明度[131] 财务状况 - 公司面临着重大亏损,未来几年内预计仍将持续亏损,可能无法实现收入或盈利[14] - 公司需要大量额外资金,如果无法筹集到资金,将不得不推迟、减少或终止产品开发计划或商业化工作[15] - 公司的发现和开发活动集中在针对基因定义的癌症的新型癌症治疗药物,产品候选药物的开发时间和成本以及获得监管批准的可能性都存在很大不确定性[17] - 公司利率风险和汇率风险较低,对财务影响不大[348,349] - 公司目前尚未受到明显的通胀影响[350]