公司业务及产品 - 公司是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于为大量患有未满足医疗需求的患者开发基因治疗方案[211] - 公司的主要肿瘤药物候选药REQORSA® Immunogene Therapy正在与已批准的癌症药物结合使用，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）[212] - REQORSA与AstraZeneca的Tagrisso®结合治疗晚期NSCLC患者，FDA已授予该治疗组合快速通道指定[212] - 公司独家授权多项技术，开发用于治疗1型和2型糖尿病的基因治疗产品[214] - GPX-002正在进行预临床研究，计划用于治疗1型和2型糖尿病，目前正在优化中[214] - 公司已提交请求与FDA会面，以获取非临床研究所需的指导，启动首次人体研究[214] 财务状况 - 2023年研发费用为1761.66万美元，比2022年的1151.01万美元增长了53%[221] - 2023年总务及行政费用为1344.40万美元，比2022年的1229.51万美元增长了9%[221] - 2023年利息收入为215.11万美元，比2022年的9.01万美元增长了125.01万美元[221] - 2023年折旧费用为1.50万美元，比2022年的2.56万美元减少了41%[221] - 2023年净亏损为3086.05万美元，比2022年的2374.06万美元增加了30%[221] - 公司截至2023年12月31日现金余额为6737629美元[223] - 公司于2024年3月21日通过注册直接发行筹集了约580万美元净收益[223] 筹资和现金流 - 公司预计需要额外筹集资金以支持未来运营，包括进行Acclaim-1、Acclaim-2和Acclaim-3临床试验[224] - 公司预计到2024年第三季度能够满足当前运营和计划临床试验活动的支出需求[226] - 公司在2023年度经营活动中净现金流出为24738603美元[226] - 公司在2023年度投资活动中净现金流出为71214美元[226] - 公司在2023年度经营活动中净现金流出增加了7117105美元，主要是由于推进了制造项目以支持Acclaim-1和Acclaim-2临床试验的患者招募[229] - 公司在2023年度投资活动中净现金流出增加了11479美元，主要是由于在Acclaim临床试验中使用了更多的研发材料[230] - 2023年度，公司融资活动提供的净现金为10593377美元，较2022年的6426美元增长10586951美元，增幅为100%[1]