公司财务状况 - 公司自成立以来每个报告期均出现显著净亏损[188] - 公司预计未来财务状况和运营结果将因多种因素而显著波动[185] - 公司自成立以来一直在大量消耗现金来资助运营，未来的支出将随着持续活动而大幅增加[200] - 公司预计未来将继续出现显著净亏损，并且如果成功商业化一个或多个产品候选药物，预计将继续发生重大研发和其他支出[189] - 公司未来的资本需求取决于多个因素，包括临床试验、药物发现、临床前开发活动和产品候选药物的实验室测试的范围、时间、进展、持续时间、成本和结果[203] - 公司未来的资本需求还包括制定和追求的临床项目数量和范围、制造开发和商业制造活动的范围和成本、发现和开发额外产品候选药物的程度、准备、提交和审查产品候选药物的专利申请的成本和时间[204] - 公司没有任何已承诺的外部资金来源，可能无法以可接受的条件或根本无法获得足够的额外融资[205] - 公司自成立以来尚未从产品销售中产生任何收入，并在每年都出现了显著的营运亏损，预计未来几年或直到公司能够产生大量收入并实现盈利为止，亏损可能会持续[206] - 基于公司当前的营运计划，除非通过其他方式筹集额外资本，否则公司将无法在未来十二个月内继续作为一个持续经营的实体[207] 产品研发与商业化 - 公司目前主要集中在发现和开发新型共价小分子，以治疗患有遗传性癌症和代谢性疾病的患者[196] - 公司目前处于早期开发阶段，主要依赖于产品候选药物BMF-219和BMF-500[231] - 公司尚未成功完成BMF-219和BMF-500的临床测试，且预计未来多年内不会产生产品收入[232] - 公司必须通过充分的临床试验来证明产品候选药物的安全性和有效性，以获得监管和营销批准[247] 市场竞争与风险 - 公司面临激烈竞争，可能导致其他公司在我们之前或比我们更成功地发现、开发或商业化产品[266] - 公司面临来自许多不同来源的潜在竞争，包括商业生物制药企业、学术机构、政府机构等[268] - 公司将面临来自制定针对蛋白靶标的共价结合的治疗方法的市场竞争[270] - 公司产品候选人可能会与现有疗法和未来可能推出的新疗法竞争[275] 监管与合规风险 - FDA和其他外国监管机构的监管批准过程漫长、耗时且不可预测[310] - 在美国未获得FDA批准前无法商业化产品候选人[311] - 获得监管批准还需要向监管机构提交关于药物制造过程的信息[312] - 获得监管批准的过程不确定，昂贵且通常需要多年[313] - 仅有少数药物成功通过FDA或外国监管批准流程并商业化[314]