公司财务状况 - 自公司成立以来，累计亏损达24.05亿美元[41] - 2023财年全球产品净销售额达12亿美元[42] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物和流动金融资产总额为32亿美元[44] - 公司资产、收入和现金流受多种货币汇率波动影响[45] - 公司可能需要筹集大量额外资金，以支持研发、临床试验等活动[43] 市场风险和挑战 - 公司产品和产品候选品的商业成功取决于市场接受程度[47] - 公司面临着在新适应症或其他市场成功商业化产品和产品候选品的重大挑战[46] - 公司可能需要通过公开或私人股权或债务融资等方式筹集额外资金[43] 美国政府监管风险 - 美国政府规定要求公司参与各种政府计划，如医疗保险药品折扣计划、药品定价计划等[55] - 美国最近通过的立法增加了政府计划下的额外折扣，可能导致制药公司支付更多的医疗保险药品折扣[56] - 未来，制药公司可能需要为单剂装药物提供退款，否则将面临民事罚款[57] 法律合规风险 - 公司当前和未来的运营可能受到各种医疗保健法律的直接或间接影响，包括反回扣法、反欺诈法等[63] - 未能遵守隐私法律可能会损害公司的业务、运营和财务状况[68] - 公司必须遵守各国的严格监管要求，包括临床试验必须符合相关监管机构和伦理委员会的要求[66] 产品开发和临床试验 - 公司需成功识别、选择和开发新适应症的产品或产品候选者，否则可能影响增长[76] - 公司已在VYVGART批准国家获得治疗gMG的监管批准[77] - 公司的其他产品和产品候选者仍在临床开发中或等待营销批准[78] 技术合作和创新 - 公司拥有独特的SIMPLE ANTIBODY™平台技术，利用llama免疫系统的抗体变量区域(V-regions)来开发新颖和复杂的疾病生物学靶点[169] - 公司的NHANCE™、ABDEG™、POTELLIGENT®和DHS突变技术旨在增强抗体的治疗性能，通过修改半衰期、组织穿透性、疾病靶标清除速率和效力来扩大产品候选物的治疗指数[171] - 公司独家使用Halozyme的ENHANZE® SC药物递送技术，有助于缩短药物给药时间，减少医护人员时间，为患者提供额外的灵活性和便利性[172]