公司概况 - 公司是一家专注于发现创新治疗免疫介导疾病的生物技术公司[9] - 公司的总部位于马萨诸塞州列克星敦，主要从事药物研发和商业化[86] RASP调节剂平台 - 公司的RASP调节剂平台代表了一种独特和新颖的药理学方法，具有潜力降低炎症系统或蛋白质群的活性，并可能导致多种有益的临床效果[15] - 公司计划继续发现和开发其他新型RASP调节剂，并打算围绕从其RASP调节剂平台衍生的分子开发知识产权[18] - 公司的RASP调节剂产品候选物具有与其他方法不同的化学结构，可能在调节RASP水平方面更有效[44] 产品研发与临床试验 - ADX-629是一种口服的RASP调节剂，已经在系统性免疫介导疾病的2期临床试验中展现出初步的药效活性[21] - ADX-629在不同疾病患者中展现出改善症状和体表面积的效果，如牛皮癣、哮喘、COVID-19、酒精中毒、慢性咳嗽和特应性皮炎[22][23][24][25][26][27] - ADX-2191在遗传性视网膜色素变性患者中展现出改善视力和视网膜敏感度的效果[34] - 公司计划在2024年启动ADX-246和ADX-248的临床试验[30] 市场前景与竞争 - 干眼症是一种免疫介导性疾病，对生活质量产生影响，美国约有1800万干眼症患者[37] - Reproxalap在干眼症和过敏性结膜炎临床试验中表现出活性，可能具有商业差异化产品特性[37][38] - 公司认为竞争激烈，竞争对手拥有更多资源和经验，可能更成功地获得产品的监管批准和市场接受度[41] 知识产权与合作协议 - 公司正在建立知识产权组合，包括专利和专利申请，涵盖Reproxalap和其他RASP调节剂的组成、配方和用途[48] - 与AbbVie签订了独家选择权协议，若AbbVie行使选择权，将支付一定费用[51] - 与Massachusetts Eye and Ear Infirmary签订了独家许可协议，需支付许可维护费用[52] 风险因素 - 公司自成立以来一直处于亏损状态，未来几年也将继续亏损[154] - 公司将需要大量额外资金，否则可能不得不推迟、限制、减少或终止产品开发、其他运营或商业化努力[160] - 公司可能会面临政治、经济、法律和社会风险，可能会受到多种国家和地方法律的约束[206]