公司概况 - 公司是一家处于临床阶段的生物技术公司，主要专注于治疗神经退行性疾病，包括FTD、阿尔茨海默病、帕金森病和ALS[160] - 公司自成立以来每年都出现显著的净亏损，预计在可预见的未来仍将继续出现净亏损[161] 财务状况 - 公司现金、现金等价物和可市场交易证券截至2023年12月31日加上募集的净收益总额为6.2亿美元，预计可支持至2026年[167] - 公司截至2023年12月31日的现金、现金等价物和可市场化证券总额为5.489亿美元[374] - 公司超过联邦存款保险公司（FDIC）限额的现金约为390万美元，大部分运营现金存放在摩根大通银行[375] 研发与产品 - 公司的研发策略是在我们认为有最多证据能够快速产生概念验证数据的适应症中进行临床测试并寻求监管批准，然后根据与主要适应症的遗传和机械重叠扩展到临床测试并寻求其他神经退行性适应症的监管批准[169] - 我们的业务高度依赖于我们的产品候选药物的成功开发，这些产品候选药物处于不同阶段的临床前和临床开发阶段[170] - 我们的未来成功取决于我们成功开发、获得监管批准并成功商业化我们的产品候选药物，但有许多原因可能导致我们无法做到这一点[170] 风险因素 - 未来临床试验可能面临多种延迟和挑战，包括无法生成足够的前期、毒理学或其他数据支持试验的启动或继续[178] - 全球范围内的COVID-19大流行可能对公司运营和财务结果产生不利影响，包括增加临床试验成本[188] - 公司可能面临激烈竞争，尤其在神经退行性领域[190] 法律与合规 - 公司的专利保护对成功商业化产品候选者至关重要，未能获得或维持专利保护可能会影响商业化[259] - 公司可能面临专利无效或不可执行的风险，可能导致部分或全部产品专利保护丧失[280] - 公司可能无法获得必要的产品候选药物或其他技术的权利，可能导致项目或产品候选药物的开发放弃[285] 其他风险 - 公司曾经遭遇过网络攻击，可能导致机密信息泄露、业务中断、财务信息泄露[299] - 公司的业务可能受全球大流行病等因素影响，导致未来收入和财务状况受损[301] - 公司位于南旧金山，如果遭受火灾、自然灾害等事件影响，可能导致产品开发延迟[302]