公司发展战略 - 公司是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR/Cas9技术开发潜在的治愈性治疗方法[94] - 公司的主要策略是通过利用模块化平台，推进全谱基因编辑公司，专注于开发和商业化治愈性CRISPR/Cas9基因疗法[100] 资金情况 - 公司已筹集约24.01亿美元资金，用于支持运营[101] 产品开发进展 - 公司的首个体内候选药物NTLA-2001用于治疗ATTR淀粉样变性病，NTLA-2002用于治疗HAE，是首个通过静脉注射系统给药的CRISPR/Cas9基因疗法候选药物[102] - NTLA-2001正在进行针对ATTR淀粉样变性病的临床试验，计划于2023年底启动全球关键试验[104] - NTLA-2002正在进行HAE的临床试验，预计2023年下半年完成招募[110] - NTLA-3001是公司的首个体内靶向基因插入开发候选药物，用于治疗AATD相关肺病，计划于2023年下半年提交IND或等效申请[111] 合作与联盟 - 公司继续进行各种以肝脏为重点的研究项目，包括血友病A和B，这些项目与Regeneron合作开发[113] - 公司与SparingVision合作开发利用CRISPR/Cas9技术治疗眼部疾病的新型基因药物[115] - 公司正在推进多个利用其异基因平台治疗免疫肿瘤和自身免疫疾病的前期项目[116] - 公司与Regeneron、AvenCell Therapeutics、SparingVision、Kyverna Therapeutics和ONK Therapeutics等合作伙伴建立战略联盟，加速CRISPR/Cas9产品在多个治疗领域的开发和商业化[117] 财务状况 - 三个月截至2023年3月31日，公司的合作收入达到12606万美元，较2022年同期11252万美元增加1354万美元，主要来源于与Kyverna和SparingVision的许可和合作协议[123] - 2023年三个月，公司的研发费用为9711.6万美元，较2022年同期13309.5万美元减少3597.9万美元，主要因为外部开发费用的变化和员工相关费用的增加[125] - 2023年三个月，公司的一般和行政费用为2744.8万美元，较2022年同期2240.3万美元增加504.5万美元，主要是由于员工相关费用的增加[126] - 2023年三个月，公司的其他收入（费用）为883.2万美元，较2022年同期减少262.6万美元，主要是由于利息收入的增加[127] - 截至2023年3月31日，公司的现金、现金等价物和可市场销售证券总额为1158.6万美元，预计能够支持公司未来24个月的运营支出和资本支出需求[128] 其他 - 公司通过与诺华、SparingVision和ONK的合作协议，有资格在每个产品基础上获得重大的里程碑支付和版税[129] - 公司通过Jefferies进行的“市场开放销售协议”已经为公司带来了数百万美元的净收益[130] - 2023年3月31日，公司经营活动产生的净现金流为负109.3百万美元，主要反映了研发活动支出的增加，部分抵消了合作伙伴支付的3.4百万美元[140] - 2023年3月31日，公司投资活动使用了1.22.2百万美元现金，主要是由于购买了3.82.0百万美元的有价证券，部分抵消了2.63.6百万美元的有价证券到期和3.8百万美元用于购买固定资产[141] - 2023年3月31日，公司融资活动提供的净现金为2.2百万美元，包括来自市场发行的1.5百万美元净收益和来自股票期权行权的0.8百万美元现金[142]