财务状况 - 公司自成立以来一直处于亏损状态，2022年全年净亏损为1.099亿美元，2023年第一季度净亏损为2,478万美元[5] - 公司自成立以来一直出现亏损和负面经营现金流，主要通过出售股票和与Acceleron Pharma Inc.和MyoKardia, Inc.的合作和许可协议中获得的预付款来资助运营[30] - 公司预计其经营亏损和负面经营现金流将在可预见的未来继续，因为公司继续扩大研发工作[30] - 公司预计其现金、现金等价物和可交易证券将足以支持至少12个月的运营支出和资本支出需求[30] - 公司没有重大的表外风险，主要的金融工具集中在现金、现金等价物、可交易证券和受限现金上[34] 产品开发与合作 - 公司目前只有两个处于临床试验阶段的产品候选者，如果无法商业化这些产品候选者或遇到重大延迟，公司将受到重大损害[8] - 公司可能无法成功利用其专有产品引擎FulcrumSeek构建产品候选者管线[9] - 公司依赖合同制造组织来生产产品候选者，如果无法按预期达成这些安排，产品候选者的开发和/或商业化可能会延迟[14] - 公司依赖第三方进行临床试验，这些第三方可能表现不佳，包括未能按时完成这些试验，可能会损害我们的业务[15] - 公司已经与第三方合作，可能将来会与第三方合作，用于发现、开发或商业化产品候选者，如果合作不成功，公司可能无法充分利用这些产品候选者的市场潜力[16] 风险与挑战 - 临床药物开发过程漫长且昂贵，结果不确定，可能会导致额外成本或延迟[10] - 公司面临激烈竞争，可能导致其他公司在我们之前或更成功地发现、开发或商业化产品[13] - 如果公司无法获得、维持、执行和保护技术和产品候选者的专利保护，或者获得的专利保护范围不够广泛，竞争对手可能会开发和商业化类似或相同的技术和产品，可能会对我们成功开发和商业化技术和产品候选者的能力产生不利影响[17] 股权激励与合作协议 - 公司于2022年2月通过了2022年诱因股票激励计划，最初为该计划保留了175万股普通股用于发放奖励[44] - 公司与Acceleron签署的合作协议于2022年6月3日终止，公司在2023年第一季度未实现与该协议相关的合作收入[49] - 公司与MyoKardia签署的合作协议中包含了独家全球许可和研究服务等多项承诺[52] - 公司收到了MyoKardia合作协议的1000万美元的非退还性预付款，该金额已包含在交易价格中[56] - 公司在2023年第一季度与MyoKardia合作协议相关的合作收入为0.3百万美元，较2022年同期的1.7百万美元有所下降[58] - 公司与GlaxoSmithKline plc签订的许可协议中，公司向GSK发行了1250万股B类优先股，并可能支付高达3750万美元的特定临床和监管里程碑费用[59] 其他财务信息 - 公司持有77个处于未实现亏损位置不到12个月的债务证券，总价值为1.752亿美元[37] - 公司持有6个处于未实现亏损位置超过12个月的债务证券，总价值为1680万美元[37] - 公司拥有未来发行的普通股数量为1428.97万股[42] - 公司的固定资产净额为6563万美元[38] - 公司的运营租赁费用和与26 Landsdowne Street租赁相关的变动租赁费用分别为0.5百万美元和0.2百万美元[61] - 公司的401(k)计划覆盖所有符合规定最低年龄和服务要求的员工，公司在2023年第一季度向401(k)计划投入了0.2百万美元[65]