新药申请和临床试验进展 - 提交了用于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病(ATTR-CM)的acoramidis新药申请(NDA)，并获得FDA受理，预计2024年11月29日获得批准[3,4] - 在美国心脏协会科学大会上展示了ATTRibute-CM试验的更多数据，显示acoramidis组与安慰剂组在全因死亡和心血管相关住院的复合终点上在第3个月即出现分离，并持续至第30个月[4] - 在日本ATTR-CM患者的单臂III期试验中,30个月acoramidis治疗期间未报告任何死亡事件[5] - 正在进行III期PROPEL 3试验以评估infigratinib治疗achondroplasia,预计2024年完成入组[7] - 正在进行III期FORTIFY试验评估BBP-418治疗肢带型肌营养不良2I/R9型,预计2024年完成中期分析人群入组[10] - 正在进行III期CALIBRATE试验评估encaleret治疗常染色体显性低钙症1型,预计2025年公布试验结果[11] 商业合作 - 与Kyowa Kirin达成合作,授予其在日本开发和商业化infigratinib治疗骨骼发育不良的独家许可,公司将获得1亿美元预付款、高达20%的特许权使用费以及里程碑付款[8] - 从Blue Owl和CPP Investments获得最高12.5亿美元的资本,包括5亿美元现金换取acoramidis未来全球净销售额5%的特许权使用费,以及4.5亿美元的信贷额度[12] 财务数据 - 公司2023年全年收入为93.03百万美元，较2022年下降了87.9%[22] - 公司2023年全年研发及其他费用为458.16百万美元，较2022年增加了13.7%[22] - 公司2023年全年销售及管理费用为150.59百万美元，较2022年增加了5.2%[22] - 公司2023年全年净亏损为6.53亿美元，较2022年增加了34.8%[22] - 公司2023年12月31日现金及现金等价物为375.94百万美元，较2022年12月31日下降了12.2%[23] - 公司2023年12月31日总资产为546.38百万美元，较2022年12月31日下降了12.3%[23] - 公司2023年12月31日总负债为888.71百万美元，较2022年12月31日增加了3.1%[23] - 公司2023年全年经营活动现金流出为5.28亿美元，较2022年增加了25.9%[24] - 公司2023年全年投资活动现金流入为5,403万美元，较2022年下降了88.1%[24] - 公司2023年全年筹资活动现金流入为4.52亿美元，较2022年同比大幅增加[24]