公司发展 - 公司目前拥有多个独立内分泌疾病、罕见病和肿瘤候选药物的管线[30] - 公司在2023年实现了4.814亿欧元的净亏损[31] - FDA批准了SKYTROFA，EC批准了SKYTROFA和YORVIPATH[32] - 公司依赖于TransCon技术和TransCon产品候选药物[34] - 公司在美国和欧盟的商业产品销售收入有限[35] 财务状况 - 公司计划在未来12个月内满足现有现金需求[40] - 公司可能通过公开或私人股权、债务融资或其他来源寻求额外资金[44] - 公司与Royalty Pharma签订了1.5亿美元的合成版权资金协议[45] 风险因素 - 公司在研发和商业化活动上投入了大量资源，未来的收入将严重依赖于产品和候选产品的成功开发和商业化[47] - 公司需要成功建立和维护产品的商业规模生产工艺，以及设备组件的商业规模生产工艺[47] - 公司需要及时获得监管机构对产品候选人和相关设备组件的营销授权或认证[47] - 公司需要成功推广产品或产品候选人，包括向医生和患者介绍产品的好处、使用方法和用途[47] - 公司需要获得第三方支付者对产品和产品候选人的足够覆盖和报销[47] - 公司需要避免第三方对专利权的干扰、反对、推导或类似诉讼，并避免专利权的其他挑战和侵权索赔[48] 市场竞争 - 竞争激烈，竞争对手可能比公司更快或更成功地发现、开发或推广产品，如果无法有效竞争，公司的业务和前景将受到影响[89] - 公司面临的市场正在经历快速和重大的技术变革，竞争预计会加剧，技术进步或新药物可能使公司的产品和技术变得不具竞争力[90] 其他公司动态 - GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.开发的长效生长激素Jintrolong®在中国上市[91] - Novo Nordisk的SOGROYA®获得多国批准用于治疗生长激素缺乏症[91] - Pfizer与OPKO Health Inc.合作的NGENLA在48个国家获得批准用于治疗儿童生长激素缺乏症[91] - BioMarin Pharmaceutical, Inc.的VOXZOGO®在38个市场获得批准用于治疗骨发育不全症[91] 技术竞争 - 多家公司在开发针对癌症免疫疗法的Toll样受体激动剂[92] - Nektar Therapeutics, OPKO Health, Inc., ProLynx Inc., MBX Biosciences和Serina Therapeutics, Inc.等公司在开发增强药物传递和持续释放技术[93] - TransCon hGH在美国获得FDA批准用于治疗体重至少11.5公斤的1岁及以上儿童的生长失败[94] - SKYTROFA获得欧盟批准用于治疗3至18岁儿童和青少年的生长失败[95] 生产与供应链 - 公司依赖第三方制造公司生产产品和产品候选品[123] - 公司没有自己的生产设施，依赖第三方制造和提供产品和产品候选品及其设备组件的分析服务[124] - 公司和/或任何合作伙伴需要与第三方制造商确保足够的生产能力，以满足预期市场需求[125] - 公司和/或任何合作伙伴在生产产品和产品候选品方面可能会遇到问题[126] - 公司依赖第三方制造商采购生产产品和产品候选物所需的材料[130] 法律与政策风险 - 英国MHRA启动了关于重新制定临床试验法规的咨询，可能会影响在英国进行临床试验的成本和获得欧盟市场授权的难度[69] - 未能及时适应现有要求或采纳新要求或政策可能会对公司的发展计划产生不利影响[70] 全球经济与政治风险 - 英国退出欧盟可能对全球经济状况、金融市场和公司业务产生负面影响[155] - 英国脱欧后，英国与欧盟关系的不确定性可能对公司业务产生重大影响[159] - 全球或地区经济、政治、健康、气候等条件和事件可能会对公司的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响[183]