公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物治疗公司，利用定向进化的力量进行靶向基因药物的研发[63] - 公司已经在临床试验中拥有五个产品候选药物，同时还有两个处于临床前阶段的产品候选药物[63] - 公司主要通过出售股权证券和与合作伙伴的合作协议获得资金支持[63] 财务状况 - 公司在2023年第一季度的净亏损为2,868.2万美元，较去年同期的净亏损有所增加[70] - 公司在2023年第一季度的研发费用为2,241.2万美元，较去年同期增加了16%[71] - 公司在2023年第一季度的总营收为298万美元，较去年同期减少了76%[70] - 公司在2023年第一季度的总营收主要来自与uniQure的合作协议[65] - 公司在2023年第一季度的总营收下降主要是由于uniQure协议下的收入减少[70] - 公司在2023年第一季度的研发费用增加主要是由于人员成本和设施等方面的增加[71] 资本需求与现金流 - 公司预计未来将继续承担损失[76] - 未来资本支出将显著增加，主要用于建设商业生产能力[76] - 公司需要大量额外资本来支持运营，可能通过股权发行、债务融资或其他第三方资金融资[76] - 未来资本需求取决于多个因素，包括产品候选品的研发进展和获得批准[77] - 公司相信现有的现金和市场证券将至少支持计划的运营一年[78] - 如果无法获得额外资金，公司预计将延迟、减少或取消部分或全部研发项目[79] 现金流量 - 2023年第一季度，公司经营活动中的净现金使用为27.9百万美元[80] - 2023年第一季度，公司投资活动中的净现金提供为43.1百万美元[81] - 2023年第一季度，公司融资活动中的净现金提供为11.0百万美元[82] 风险提示 - 公司认为通货膨胀或利率变动对其经营业绩没有显著影响[90]