公司业务及产品 - Capricor Therapeutics, Inc. 是一家专注于开发治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）等疾病的转化性细胞和外泌体疗法的临床阶段生物技术公司[84] - CAP-1002 用于治疗 DMD 的 Phase 3 试验达到了中级 Performance of the Upper Limb（PUL）v1.2 的主要有效性终点（p=0.01），以及全面 PUL v2.0（p=0.04）和左心室射血分数的额外正面终点（p=0.002）[86] - HOPE-3 试验的 Cohort A 已经完成了 58 名患者的招募，计划在 2024 年第四季度报告顶线数据[93] - FDA 对 CAP-1002 的 BLA 提交路径表示认可，计划提交 BLA 并获得 FDA 的支持[94] - CAP-1002 的 HOPE-2 OLE 试验数据显示在 24 个月内，CAP-1002 对晚期 DMD 患者的长期安全性和有效性[98] - StealthX™ 平台展示了对 SARS-CoV-2 的疫苗的快速开发[90] 财务状况 - 公司预计目前的现金和市场证券将支持其运营支出和资本支出需求至 2025 年[91] - 公司完成了一项注册直接发行，募集了约 2300 万美元的资金[105] - 2023年第三季度，临床开发收入为约620万美元，较2022年同期的160万美元增长，主要来自与Nippon Shinyaku签订的独家商业化和分销协议[110] - 研发费用主要包括人员成本、供应品、临床试验费用等，2023年第三季度研发费用同比增长82%，主要由CAP-1002 DMD项目和肌营养不良项目支出增加驱动[112] - 2023年第三季度，总体管理费用同比增长18%，主要由股权补偿费用、人员成本和设施费用增加驱动[114] - 投资收入在2023年第三季度增长至约500万美元，主要受益于利率上升和市场证券、储蓄和货币市场基金账户中的资金增加[115] - 2023年9月30日，公司的现金及现金等价物为8,985千美元，市场证券为19,537千美元[117] - 2023年前九个月，公司经营活动现金流为负14,003千美元，2022年同期为正11,819千美元[118] - 2023年前九个月，公司投资活动现金流为正11,000千美元，2022年同期为负40,215千美元[118] - 2023年前九个月，公司融资活动现金流为正2,413千美元，2022年同期为正1,924千美元[118] 公司治理及合规 - 公司没有任何离表安排[127] - 公司应用ASC 842标准要求承租人在资产负债表上承认大部分租赁[131] - 公司应用ASU 606标准，将收入识别框架分为五个步骤[132] - 公司根据患者访问的完成度来衡量临床试验的完成度[134] - 公司将股权报酬费用按照授予期间进行摊销[140] - 公司根据合同与供应商、顾问、CRO和临床试验地点协议的义务估计应计费用[142] - 公司已经采取并保持了旨在确保根据证券交易法规定的时间内记录、处理、总结和报告信息的披露控制和程序，管理层认为披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[146] - 公司在2023年9月30日结束的季度内，内部财务报告控制没有发生任何重大影响或可能重大影响的变化[147] - 公司未涉及任何重大未决法律诉讼[147] - 公司的风险因素未发生重大变化，与2022年12月31日提交的年度报告中披露的风险因素相同[148] - 公司的首席执行官和首席财务官认为，截至本报告期结束时，披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[157] - 公司的首席执行官和首席财务官已于2023年11月14日签署了本报告[158]