公司风险 - 公司面临着财务状况风险，历史上存在经营亏损，管理层认为存在无法持续作为持续经营实体的风险[16] - 公司需要额外资金来完成临床试验和业务运营，可能会导致现有股东权益被大幅稀释[17],[31] - 公司是一家处于发展阶段的公司，从事制药产品开发，成功前景不确定[18] - 公司依赖研究机构进行临床试验，可能无法确保并保持研究机构进行未来试验[18] - 公司面临与研究相关的不确定性，临床试验昂贵且耗时，结果不确定[19] - 公司可能无法完成产品候选品的开发，需要优先发展最有前景的候选品[20] - 公司可能面临产品责任索赔，网络或信息技术安全漏洞可能对业务产生不利影响[22] - 公司可能受到知识产权相关风险，专利法律或判例的变化可能降低专利价值[25] - 公司可能无法维持与纳斯达克的持续上市要求，股票可能会被纳斯达克资本市场摘牌[28] - 未来成功依赖于高管和科学人员的持续服务[40] - 竞争对手可能开发比我们更有效的技术和产品[41] - 产品在市场上的接受度不确定，未获得市场认可将对业务产生负面影响[41] - 我们缺乏生产产品候选药物的资源，依赖合作伙伴和第三方承包商[43] - 产品责任索赔可能损害我们的业务[48] - 网络或信息技术安全漏洞、自然灾害或恐怖袭击可能对我们的业务产生不利影响[50] - 如果无法获得必要的政府批准，将无法开发或商业化我们的药品产品[52] - 公司可能无法进行进一步的临床试验，可能会影响业务、财务状况和运营结果[53] - 美国和其他国家的医疗保健制度改革可能对公司业务产生影响[54] - 美国医疗保健改革法案可能对公司产生影响，具体影响尚不确定[55] - 美国税收法案可能对公司产生影响[56] - FDA批准公司产品后，公司可能受到各种联邦和州反欺诈和滥用法律的约束[57] - 违反美国《反海外腐败行为法》可能对公司产生不利影响[58] - 公司的商业运营可能受到反腐败法律和法规的限制[59] - 公司的成功取决于其保护知识产权和专有技术的能力[60] - 公司的商业成功将部分取决于其避免侵犯他人专利的能力[61] - 公司可能需要通过诉讼来执行已颁发或授权给公司的专利，以确定第三方专有权利的范围和有效性[62] - 公司的产品候选人专利具有不同的到期日期，如果这些专利到期，公司可能面临增加的竞争，可能无法收回开发成本或盈利销售任何已批准的产品[62] - 公司可能在某些司法管辖区保护知识产权方面遇到困难，这可能会降低公司在这些司法管辖区的知识产权价值[67] - 公司可能无法获得或维护商业秘密和/或机密专有技术的贸易保护，这可能会对公司的竞争地位产生不利影响[68] 公司业务和产品 - 公司的技术是多年研究的成果，已经发明了下一代铁载体和锌离子载体技术，用于治疗多种疾病[83] - 公司的研究和临床开发主要集中在帕金森病和相关疾病，致力于识别和开发能够通过结合和重新分配过量铁、减少α-突触核蛋白聚集和拯救脑神经元的新化合物[84] - 公司的发现平台包括1000多种验证化合物，通过合理药物设计选择产品候选物[85] - 公司继续加强知识产权组合，获得了三项新专利，将支持公司的药物开发组合[86] - Alterity专注于治疗帕金森病和相关运动障碍，如多系统萎缩症（MSA）[87] - ATH434是Alterity的主力候选药物，旨在抑制神经退行性疾病中的病理蛋白聚集[89] - ATH434已完成阶段1临床研究，表现出良好的耐受性和脑内药物水平[90] - ATH434在帕金森病模型中显示出防止α-突触核蛋白聚集和保护神经元的潜力[89] - PBT2曾被用于阿尔茨海默病研究，但未达到主要终点[93] - PBT2在亨廷顿病研究中表现出安全性和耐受性[96] - Alterity获得了用于抗生素耐药性的锌离子载体技术的独家全球许可[99] - PBT2被授予FDA和欧洲委员会的孤儿药物地位，用于治疗MSA和亨廷顿病[90,96] - 公司在2019年7月宣布完成了对ATH434的临床试验，结果显示该药物在健康志愿者中安全且耐受性良好[100] - 2020年1月，欧洲委员会授予ATH434孤儿药物认定，为公司在欧盟市场提供了10年的市场独家权[101] - 公司于2022年7月开始了ATH434在早期多系统萎缩症患者中的第二阶段临床试验，预计将招募约60名患者[101] - bioMUSE自然史研究正在追踪早期多系统萎缩症患者的病情进展，为公司的临床试验设计提供了宝贵数据[102] - bioMUSE的关