公司概况 - 公司是一家专注于开发小分子化合物的生物制药公司[68] - 公司的主力候选药物是一种皮下给药的小分子HGF/MET系统正调制剂，用于治疗中枢神经系统疾病[69] - 公司自成立至2023年9月30日，通过发行普通股、可转换优先股、普通股认股权证和可转换票据筹集了约4.074亿美元的净现金收入[77] - 公司截至2023年9月30日累计亏损为2.819亿美元，现金、现金等价物和投资为1.729亿美元[77] 财务状况 - 公司预计在可预见的未来将继续承担不断增加的运营亏损，主要原因包括推进产品候选药物的临床试验、扩展产品候选药物管线、增加研发人员、获得监管批准等[77] - 公司需要大量额外资金支持持续运营和进一步开发产品候选药物，预计现有现金、现金等价物和投资将足以支持至少未来12个月的运营支出[78] - 公司在2023年前九个月研发支出为7011万美元，同比增长52%[90] - 公司在2023年前九个月总行政支出为2634.2万美元，同比增长6%[92] - 公司截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为1.729亿美元[95] 研发与产品 - 公司的研发重点在于治疗中枢和外周神经系统退行性疾病[127] - 公司的主要产品候选药物fosgonimeton处于临床开发阶段，但临床试验结果可能不准确，且存在失败风险[130] - 公司进行的临床试验可能会因各种原因而延迟或终止，包括与FDA或其他监管机构的不一致、招募患者困难等[131] 风险因素 - 公司未完成关键临床试验，未获得任何产品候选药物的上市批准[120] - 公司的未来的成功和生存面临重大不确定性[120] - 公司的盈利能力取决于多个目标的实现[120] - 公司的前景高度依赖于成功开发fosgonimeton[125] 法律与合规 - 公司收到了司法部民事部门的民事调查要求，要求提供与公司与WSU的关系、2016年和2019年向国立卫生研究院（NIH）提交的某些资助申请以及2020年接受NIH资助有关的文件和信息[117] - 公司可能面临股东激进行为的影响，可能导致业务不稳定和战略方向不确定[239] - 公司作为公开公司，面临着越来越严格的监管环境，需要遵守萨班斯-奥克斯法案等法规，这可能增加公司的财务成本和管理压力[245] 数据安全与风险 - 公司依赖网络、基础设施和数据，面临数据安全风险[232] - 公司的内部计算机系统和合作伙伴的系统可能容易受到计算机病毒和未经授权访问的损害[232] - 公司可能面临来自数据隐私和安全方面的风险，包括数据泄露、安全漏洞和隐私侵犯[234]