公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发小分子化合物的生物制药公司[67] - 公司的主力候选药物是一种针对中枢神经系统障碍的小分子正调制剂[68] - 公司的主要临床试验包括ACT-AD和LIFT-AD，旨在评估针对轻度至中度阿尔茨海默病的药物效果[69] - 公司计划在2024年下半年公布LIFT-AD试验的最终结果[70] - 公司致力于发现和测试新的早期化合物，以增强HGF/MET系统，改善多种神经退行性疾病的神经健康[74] - 公司目标是开发成本效益高且易于转让给第三方制造商的小分子药物候选药[75] 财务状况及资金需求 - 公司自成立以来通过发行普通股、可转换优先股、普通股认股权证和可转换票据筹集了约4.07亿美元的净现金收入[76] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损为2.49亿美元，现金、现金等价物和投资为1.96亿美元[77] - 公司预计未来将继续承担不断增加的运营亏损，主要用于推进产品候选药物的临床试验、扩展产品候选药物管线、增加研发人员、获得监管批准等方面[77] - 公司将需要大量额外资金支持持续运营和产品候选药物的进一步开发，可能通过股权发行、债务融资或其他资本来源融资[78] 研发费用及增长 - 研发费用主要包括直接和间接成本，如实验室材料、临床试验费用、咨询费用等，公司按发生时计入研发费用[80] - 公司预计研发费用将在可预见的未来继续增加，主要用于产品候选药物的研发活动、扩大产品管线、维护知识产权组合等方面[81] - 研发费用的增加主要是由于继续进行临床试验、增加人员成本和股权补偿费用、扩大产品管线等因素导致的[86] 行政费用及增长 - 总体和行政费用的增加主要是由于咨询和专业服务费用、业务发展费用、人员相关成本等方面的增加[87] 现金流及财务展望 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为1.963亿美元[95] - 根据公司当前经营计划，预计截至报告日期后的至少12个月内，公司的1.963亿美元现金、现金等价物和投资将足以支持经营费用和资本支出需求[97] - 2023年6月30日，公司的经营活动净现金流为-5047.6万美元[101] 风险因素 - 公司专注于开发小分子药物以恢复神经健康和减缓神经退行[119] - 公司未完成关键临床试验，未获得任何产品候选药物的上市批准[119] - 公司未来的成功和生存面临重大不确定性[119] - 公司的收入和盈利能力在很大程度上取决于实现多个目标[120] - 公司的未来成功高度依赖于成功开发技术和治疗中枢神经系统和外周神经系统疾病的产品候选药物[125]