公司概况 - 公司是一家专注于开发小分子药物以恢复神经健康和减缓神经退行的晚期临床阶段生物制药公司[142] - 公司的业务完全依赖于成功发现、开发和商业化产品候选物[142] - 公司的前景高度依赖于成功开发fosgonimeton[147] - 公司的产品候选物目标是内源性脑生长因子，预计能保护和修复神经网络，从而可能改善临床结果和疾病相关生物标志物[147] - 公司的研发重点是治疗中枢和外周神经系统退行性疾病，这一领域在产品开发方面取得的成功非常有限[149] 风险因素 - 公司前首席执行官在2011年至2014年期间篡改了其博士论文和至少四篇研究论文[150] - 公司面临来自美国司法部和证券交易委员会的调查，要求提供与华盛顿州立大学的关系、2016年和2019年向国家卫生研究院(NIH)提交的某些资助申请以及2020年获得NIH资助有关的文件和信息[152] - 临床开发过程漫长且具有不确定性，早期小规模临床试验的结果可能无法预测大规模关键临床试验的安全性或有效性[153] - 产品候选药物在动物研究和早期临床试验中表现出色，但在后续临床试验中可能无法证明其安全性或有效性[154] - 开放标签延长研究可能会受到患者和研究者偏见的影响，导致治疗效果被夸大[155] - 在外国进行临床试验可能会延迟临床试验的完成，包括外国患者未能遵守临床方案、管理外国监管体系的额外行政负担等[156] - 临床试验结果若无法证明产品候选药的疗效，可能导致额外成本、延迟获得市场批准、获得带有重要使用或分发限制的批准等[157] - 临床试验的初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，应谨慎对待初步数据，以免最终数据与初步数据有重大差异[158] - 临床试验招募和保留患者可能会受到影响，导致临床试验结果延迟，开发成本增加，产品上市时间延迟[159] - 面临激烈竞争，如果竞争对手开发和推出比公司产品更快、更有效、更安全或更便宜的产品，公司的商业机会将受到负面影响[160] - 开发产品候选药与其他疗法结合可能会增加风险，包括可能导致产品被撤销批准或市场上的其他疗法取代[161] 资金和财务 - 公司自成立以来一直在承担巨额亏损，未来预计将继续亏损[166] - 公司需要大量资金来支持运营、开发和商业化产品候选者[168] - 公司与Cantor Fitzgerald和BTIG签订销售协议，通过股票发行计划最多筹集7500万美元[171] - 公司可能面临资金不足的风险，可能导致股东稀释或其他不利条款[172] - 公司在2022年12月31日拥有大约950万美元的联邦净经营亏损结转，以抵消未来应纳税收入[175] - 公司已记录与净经营亏损和其他递延税资产相关的全额减值准备，因为未来利益的最终实现存在不确定性[176] 法律和监管 - FDA和其他监管机构的政策可能会发生变化，可能会影响公司产品候选人的监管批准[182] - FDA严格规定药品产品的宣传声明，禁止未经批准的用途宣传[183] - FDA和其他机构积极执法禁止非标签使用的法律法规，违规宣传可能导致公司受到重大处罚[184] - 未来政府关闭或延迟可能影响公司获取必要资本的能力，从而影响公司的运营[186] - 公司可能会尝试通过加速批准途径获得FDA或其他外国监管机构的批准[187] - 公司可能会面临来自当前法规和未来立法变化的困难[188] - 美国和许多外国司法管辖区已经或计划制定影响医疗保健系统的立法和监管变化，可能影响公司的业务[189] 知识产权 - 公司的商业成功部分取决于保护知识产权和专有技术[230] - 公司的专利组合包括一项已颁发的美国专利，十二项待审的美国专利申请，三项在美国以外颁发的专利，十项在美国以外待审的专利申请[231] - 公司无法确定我们或任何现有或未来许可方的专利申请中的权利是否会被认为是可专利的[232] - 公司的知识产权可能无法为我们提供足够的权利，以阻止他人商业化类似或相同的产品候选者[235] - 公司拥有的专利可能在颁发前被大幅减少，颁发后其范围可能被重新解释[236] - 专利的颁发并不意味着其发明人身份、范围、有效性或可执行性，专利可能会在美国和国外的法院或专利局中受到挑战[236] 公司财务 - 公司2022年底的现金及现金等价物为95,966千美元，较2021年底的110,537千美元有所下降[353] - 公司2022年的研发支出为61,464千美元，较2021年的42,794千美元有显著增长[354] - 公司2022年的净现金流出为72,469千美元，较2021年的43,098千美元有所增加[356] - 公司2022年的股权报酬费用为10,606千美元，其中研发部门为3,217千美元，总体和行